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Ultragenyx 在基因療法申請里程碑邁進，DTX401 最終向 FDA 提交
罕見疾病生技公司 Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) 已成功完成其針對 DTX401 的監管申請流程，該產品是一款用於治療 GSDIa (GSDIa) 的 investigational AAV 基因療法。該消息公布後，股價在 NasdaqGS 反應積極，週二收盤價為 $22.78，上漲 $3.06 或 15.52%，盤後交易略微回落至 $22.41。
生物製劑許可申請 (BLA) 的完成標誌著 Ultragenyx 多階段申請策略的高潮。公司此前已於八月向 FDA 提交非臨床和臨床數據包，並且已經通過提交化學、製造與控制 (CMC) 模組，完成了全面的申請包。這種階段性提交方式使公司能在監管時間表中保持動能。
DTX401，以其 investigational 名稱 pariglasgene brecaparvovec 為人所知，是一種針對 GSDIa 患者的創新療法。如果獲得 FDA 批准，該療法將成為首個直接針對此罕見遺傳疾病根本基因的治療，而非僅僅管理症狀。這對於一個歷來治療選擇有限的患者群來說，是一個具有里程碑意義的時刻。
這款基因療法的運作方式是將缺失基因的功能性拷貝直接送達受影響的細胞，為患有這種嚴重代謝疾病的患者提供長期臨床益處的潛力。申請流程的成功完成