Burixafor thể hiện lợi thế huy động nhanh trong thu thập tế bào gốc đa u tủy xương

Cổ phiếu (XCUR) của Exicure Inc. đã tăng hơn 65% lên mức 8,69 đô la trong giao dịch sau giờ mở cửa, sau kết quả thử nghiệm lâm sàng khả quan về Burixafor, một hợp chất điều tra nhằm kích thích di chuyển tế bào gốc tạo máu ở bệnh nhân đa u tủy. Những phát hiện đột phá này đã được trình bày tại Hội nghị thường niên ASH, nơi các nhà nghiên cứu chi tiết cách cơ chế độc đáo của thuốc cho phép điều trị và thu thập tế bào cùng ngày.

Hiểu rõ cơ chế lâm sàng của Burixafor

Burixafor hoạt động bằng cách ức chế sự liên kết của CXCL12 với các thụ thể CXCR4 trên tế bào tiền thân tạo máu, từ đó kích thích các tế bào này di chuyển từ dự trữ tủy xương vào hệ tuần hoàn. Khi được sử dụng kết hợp với propranolol và yếu tố kích thích tạo máu bạch cầu, phân tử nhỏ điều tra này giúp thúc đẩy nhanh chóng sự di chuyển của tế bào gốc CD34+ vào máu ngoại vi, nơi chúng có thể được thu hoạch qua leukapheresis để cấy ghép. Phương pháp này giải quyết một nhu cầu cấp thiết trong điều trị đa u tủy, một loại ung thư máu hiếm gặp ảnh hưởng đến tế bào plasma trong tủy xương, gây rối loạn sản xuất máu bình thường, suy giảm chức năng miễn dịch, và thường dẫn đến thoái hóa xương và các biến chứng thận.

Kết quả thử nghiệm: Hiệu quả thu thập đáng kể

Nghiên cứu giai đoạn 2 đánh giá xem Burixafor có thể tối ưu hóa việc thu thập tế bào CD34+ cho bệnh nhân cần cấy ghép tế bào gốc tự thân (AHCT), tiêu chuẩn điều trị đã được thiết lập sau hóa trị liều cao ở bệnh nhân đa u tủy mới chẩn đoán. Trong số 19 người tham gia nghiên cứu, 17 người (89.5%) đã thu thập thành công ngưỡng tối thiểu 2 × 10^6 tế bào CD34+ trên mỗi kilogram trọng lượng cơ thể trong hai lần leukapheresis ban đầu, trong khi chỉ có 2 người cần thêm lần thu thập thứ ba để đạt đủ số lượng tế bào.

Dữ liệu sau cấy ghép cho thấy khả năng phục hồi của bệnh nhân cũng ấn tượng: trung vị số ngày để hồi phục bạch cầu trung tính là 13 ngày và số ngày để phục hồi tiểu cầu là 17,5 ngày, cho thấy khả năng phục hồi tạo máu mạnh mẽ.

Ưu thế về tốc độ so với các liệu pháp hiện có

Điểm đặc biệt của Burixafor so với các chất đối kháng CXCR4 được FDA phê duyệt hiện nay như plerixafor và motixafortide là tốc độ kích hoạt. Thuốc đạt mức tối đa của tế bào CD34+ trong máu ngoại vi trong vòng một giờ sau khi dùng, cho phép phối hợp dùng Burixafor và leukapheresis trong cùng một ngày theo quy trình một ngày. Ngược lại, các chất ức chế CXCR4 hiện tại thường cần điều trị trước qua đêm trước khi bắt đầu các thủ thuật apheresis.

XCUR kết thúc phiên giao dịch thứ Hai ở mức 5,33 đô la, tăng 3,50% trước khi công bố kết quả thử nghiệm. Dữ liệu này định vị Burixafor như một bước tiến tiềm năng trong việc đơn giản hóa quy trình kích thích tế bào gốc cho bệnh nhân đa u tủy undergoing cấy ghép.