Roxadustat Đạt được cột mốc Chỉ định Thuốc hiếm cho điều trị rối loạn máu

FibroGen, Inc. (FGEN) đã đạt được một cột mốc quan trọng về quy định sau khi Văn phòng Phát triển Sản phẩm Orphan của FDA cấp trạng thái Chỉ định Thuốc Orphan cho liệu pháp thử nghiệm roxadustat của họ để điều trị hội chứng rối loạn tạo máu (MDS). Chỉ định này thúc đẩy quá trình phát triển và cung cấp các ưu đãi tiềm năng bao gồm độc quyền thị trường kéo dài sau khi được phê duyệt.

Chỉ định này theo sau các bằng chứng lâm sàng khích lệ từ thử nghiệm giai đoạn 3 MATTHERHORN, nơi roxadustat thể hiện những cải thiện đáng kể về khả năng không cần truyền máu trong số bệnh nhân gặp phải gánh nặng truyền máu đáng kể. Phân tích hậu hoc đã tiết lộ kết quả thuận lợi trong nhóm bệnh nhân khó điều trị này, củng cố lý do cho sự tiến bộ về quy định.

Dựa trên các kết quả lâm sàng này, FibroGen đang tiến hành hoàn thiện quy trình cho nhóm bệnh nhân MDS, với dự kiến nộp hồ sơ quy định vào quý 4 năm 2025. Thời gian này định vị công ty cho khả năng mở rộng ứng dụng điều trị của hợp chất chính của họ.

Roxadustat đã thiết lập sự hiện diện thương mại trên nhiều thị trường, với các phê duyệt hiện tại ở châu Âu, Nhật Bản và các quốc gia khác để điều trị thiếu máu liên quan đến bệnh thận mãn tính (CKD) trong cả nhóm người lớn chạy thận nhân tạo và không chạy thận nhân tạo. Chỉ định MDS đại diện cho sự mở rộng chiến lược về khả năng lâm sàng của thuốc trong việc giải quyết các tình trạng thiếu máu nặng liên quan đến các bệnh lý khác nhau.