Deucrictibant Đạt Được Tất Cả Các Mục Tiêu Chính Và Phụ Trong Thử Nghiệm Giai Đoạn Cuối Để Điều Trị HAE Nhanh Chóng

Pharvaris (PHVS) cổ phiếu tăng khoảng 7% sau kết quả ấn tượng của giai đoạn 3 từ thử nghiệm RAPIDe-3, đánh giá ứng viên hàng đầu của công ty Deucrictibant để điều trị các cơn cấp tính ở bệnh nhân phù mạch di truyền. Thử nghiệm then chốt, tuyển dụng 134 người tham gia từ 24 quốc gia, đại diện cho dân số đa dạng nhất từ trước đến nay trong nghiên cứu điều trị phù mạch theo yêu cầu.

Thành công thử nghiệm: Giảm triệu chứng nhanh chóng thể hiện lợi thế lâm sàng

Nghiên cứu RAPIDe-3 tập trung vào viên nang giải phóng tức thì 20 mg Deucrictibant dùng để quản lý triệu chứng cấp tính ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên. Thuốc đã thành công đạt mục tiêu chính, giảm triệu chứng trung bình trong vòng 1,28 giờ—một cải thiện rõ rệt so với thời gian phản hồi hơn 12 giờ của giả dược. Ngoài chỉ số chính, tất cả 11 điểm đánh giá phụ cũng đạt được, nhấn mạnh hồ sơ hiệu quả mạnh mẽ của hợp chất.

Đáng chú ý nhất, thời gian trung bình đến khi kết thúc tiến trình đạt 17,47 phút với Deucrictibant so với 228,67 phút với giả dược. Triệu chứng hoàn toàn biến mất sau 11,95 giờ so với hơn 24 giờ trong nhóm đối chứng. Những phát hiện này cho thấy lợi thế điều trị hấp dẫn cho bệnh nhân gặp cơn cấp của phù mạch di truyền.

Hồ sơ lâm sàng và an toàn: Liều đơn, can thiệp tối thiểu

Các chỉ số hiệu quả thực tế cũng rất thuyết phục. Trong số bệnh nhân tham gia, 83% các cơn phù mạch di truyền được quản lý bằng một liều viên nang, trong khi 93% không cần dùng thêm thuốc cứu trợ. Dữ liệu an toàn cho thấy không có sự kiện bất lợi nghiêm trọng liên quan đến điều trị và không có ai ngưng điều trị do vấn đề dung nạp—hồ sơ an toàn sạch sẽ, rất quan trọng đối với liệu pháp theo yêu cầu.

Deucrictibant hoạt động bằng cách chặn tín hiệu bradykinin qua thụ thể B2, một cơ chế nhằm cắt đứt chuỗi phản ứng viêm gây ra các cơn phù mạch. Tiến sĩ Marc A. Riedl, nhà nghiên cứu chính của nghiên cứu, nhấn mạnh rằng sự kết hợp giữa bắt đầu nhanh và kiểm soát triệu chứng kéo dài giúp liệu pháp uống trở thành bước tiến thực tế trong quản lý phù mạch di truyền.

Lộ trình phát triển tương lai và tiềm năng thị trường

Pharvaris dự định nộp Đơn xin Thuốc Mới (NDA) với FDA Hoa Kỳ trong nửa đầu năm 2026, tìm kiếm phê duyệt cho điều trị phù mạch theo yêu cầu. Đồng thời, công ty tiếp tục theo dõi an toàn lâu dài qua nghiên cứu mở rộng RAPIDe-2 Phần B kéo dài. Nhìn xa hơn, thử nghiệm giai đoạn 3 CHAPTER 3 đang điều tra tiềm năng của Deucrictibant trong các liệu pháp dự phòng, với dữ liệu dự kiến vào cuối năm 2026.

Một chỉ định dự phòng thành công có thể định vị Deucrictibant là thuốc uống đầu tiên cung cấp kiểm soát cấp tính và phòng ngừa phù mạch do bradykinin, có khả năng định hình lại các phương pháp điều trị phù mạch di truyền.

Phản ứng thị trường

PHVS kết thúc phiên giao dịch trước ở mức 24,12 USD, giảm 1,88%. Sau thông báo kết quả chính tích cực hôm nay, hoạt động trước giờ mở cửa đã đẩy cổ phiếu tăng gần 7% lên khoảng 25 USD, phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về cột mốc lâm sàng và lộ trình pháp lý phía trước.