Ronde-cel thể hiện hiệu quả mạnh mẽ với hồ sơ an toàn dễ quản lý trên các dòng điều trị LBCL

Lyell Immunopharma (LYEL) công bố dữ liệu hiệu quả và an toàn thuyết phục cho ứng viên CAR T nhắm mục tiêu kép của mình tại hội nghị Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ vào tháng 12 năm 2025, đánh dấu một cột mốc quan trọng cho dòng chảy liệu pháp miễn dịch của công ty.

Tỷ lệ phản ứng vượt trội trên các môi trường điều trị

Dữ liệu lâm sàng từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đã xem xét hiệu suất của Ronde-cel (LYL314) trong hai nhóm bệnh nhân khác nhau. Trong môi trường điều trị dòng thứ ba hoặc sau đó (3L+), liệu pháp nhắm mục tiêu đồng CD19/CD20 đạt tỷ lệ phản ứng tổng thể 93% trong số 29 bệnh nhân có thể đánh giá hiệu quả, với 76% đạt remission hoàn toàn. Thời gian sống không tiến triển trung bình kéo dài đến 18 tháng, và đáng chú ý, 72% những người có phản ứng hoàn toàn duy trì trạng thái remission ít nhất sáu tháng.

Trong điều trị dòng thứ hai (2L), Ronde-cel cho thấy hiệu quả bền vững trên 18 bệnh nhân có thể đánh giá, tạo ra tỷ lệ phản ứng 83% với 61% đạt phản ứng hoàn toàn. Một phát hiện đặc biệt khích lệ là 70% các người phản ứng hoàn toàn duy trì độ bền của phản ứng vượt quá sáu tháng, trong khi thời gian trung bình của phản ứng hoàn toàn vẫn chưa đạt đến thời điểm cắt dữ liệu.

Chuyển đổi sang kiến trúc an toàn dễ quản lý hơn

Một điểm khác biệt quan trọng của Ronde-cel nằm ở hồ sơ an toàn thuận lợi của nó. Thử nghiệm không ghi nhận bất kỳ trường hợp nào của hội chứng giải phóng cytokine cấp độ 3 trở lên (CRS), giải quyết một mối quan tâm lớn về an toàn với các liệu pháp CAR T trước đó. Tỷ lệ hội chứng neurotoxicity liên quan đến tế bào miễn dịch (ICANS) vẫn thấp, và công ty lưu ý rằng việc dùng dexamethasone phòng ngừa đã giảm thiểu các biến chứng thần kinh, cung cấp một khung an toàn dễ quản lý cho các nhóm bệnh nhân rộng hơn.

Tiến trình phát triển dòng chảy và vị thế thị trường

Hai thử nghiệm then chốt đang tiến triển để xác nhận các phát hiện ban đầu này. PiNACLE, một thử nghiệm một nhóm mở rộng từ nhóm 3L+ Giai đoạn 1/2, sẽ đánh giá độ bền trong các bệnh nhân lymphoma tế bào B lớn tái phát hoặc kháng thuốc. Trong khi đó, PiNACLE-H2H là một so sánh trực tiếp Giai đoạn 3 giữa Ronde-cel và các liệu pháp CAR T CD19 đã được thiết lập trong môi trường 2L, định vị ứng viên như một lựa chọn điều trị thay thế tiềm năng cho bệnh nhân.

Với $320 triệu đô la trong quỹ dự trữ tính đến tháng 9 năm 2025, Lyell duy trì khả năng tài chính đủ để vượt qua năm 2027 để điều hướng các điểm quan trọng của thử nghiệm lâm sàng. Tâm lý thị trường phản ánh dữ liệu được công bố, với cổ phiếu LYEL tăng 4.55% trong giao dịch qua đêm sau khi đóng cửa thứ Sáu ở mức 25.25 đô la, mặc dù trong mười hai tháng qua, giá đã dao động giữa 7.56 đô la và 25.74 đô la.