IDEAYA's IDE034 nhận được sự chấp thuận của FDA, nhắm vào các khối u rắn dương tính B7H3 với ADC đơn dị hợp mới

IDEAYA Biosciences đã đạt được một cột mốc quan trọng về mặt quy định khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận IND cho ứng cử viên hàng đầu của họ là IDE034, một kháng thể-kết hợp thuốc đặc thù đầu tiên trong lớp, được thiết kế để điều trị nhiều loại ung thư dạng khối u rắn. Liệu pháp nhắm mục tiêu kép này tập trung vào các loại ung thư đồng biểu hiện B7H3 và PTK7, bao gồm các mô phổi, tiêu hóa, đường hô hấp trên và phụ khoa.

Phản ứng thị trường và Ảnh hưởng lâm sàng

Thị trường đã phản ứng tích cực với thông báo này, cổ phiếu IDEAYA tăng lên mức $37.45 trong giao dịch trước giờ mở cửa, phản ánh mức tăng 5.14%. Hoạt động giao dịch đã tăng tốc lên khoảng 494.000 cổ phiếu, cao hơn đáng kể so với mức trung bình hàng ngày thông thường là 1,23 triệu cổ phiếu. Trong vòng 12 tháng qua, chứng khoán dao động giữa $13.45 và $36.55, cho thấy tính biến động điển hình của các công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng.

Tỷ lệ đồng biểu hiện B7H3/PTK7 và Cơ sở lý luận điều trị

Tỷ lệ đồng biểu hiện của B7H3/PTK7 trong các loại khối u chính xác nhận tiềm năng thị trường. Phân tích qua Atlas Protein Người cho thấy khoảng 30% ung thư phổi biểu hiện cả hai mục tiêu, trong khi ung thư đại trực tràng thể hiện ở khoảng 46% các trường hợp, và ung thư tế bào vảy đầu và cổ thể hiện mẫu này ở 27% mẫu bệnh phẩm. Sự đồng biểu hiện phổ biến này định vị IDE034 cho khả năng ứng dụng trong nhiều lĩnh vực chỉ định khác nhau.

Lịch trình phát triển lâm sàng và Cơ chế hoạt động

IDE034 hoạt động qua một cơ chế khác biệt trong lớp ức chế TOP1, tận dụng khả năng ức chế topoisomerase 1 để tạo ra căng thẳng sao chép và tổn thương nhiễm sắc thể. Công ty dự định bắt đầu một cuộc điều tra Giai đoạn 1 vào Quý 1 năm 2026, tuyển chọn bệnh nhân phân tầng theo các loại khối u đã đề cập ở trên.

Các nghiên cứu tiền lâm sàng về dược lý học đã xác nhận giảm tải khối u mạnh mẽ và duy trì khi IDE034 được sử dụng đơn trị trong các mô hình xenograft mang đặc điểm B7H3/PTK7. Đặc biệt, phối hợp liều với IDE161—một chất ức chế PARG (poly ADP-ribose glycohydrolase)—đã mang lại độ bền đáp ứng tăng lên, hỗ trợ nền tảng cơ chế cho các phương pháp điều trị đa thuốc. Cơ sở lý luận là tổn thương DNA do ức chế TOP1 gây ra làm tăng đáng kể sự phụ thuộc vào đường dẫn phản ứng tổn thương DNA do PARG điều chỉnh, từ đó làm cho điều trị kết hợp trở thành một chiến lược điều trị hợp lý.

Bình luận của lãnh đạo lâm sàng

Theo Giám đốc Y khoa của IDEAYA, Tiến sĩ Darrin M. Beaupre, IDE034 đã thể hiện hiệu quả chống ung thư rõ rệt với sự tương tác chọn lọc đối với các mô hình ung thư ác tính mang B7H3 và PTK7. Sự hiện diện đáng kể của đồng biểu hiện B7H3/PTK7 trong các lĩnh vực ung thư rắn chính—đặc biệt là phổi, đại tràng và đầu cổ—nhấn mạnh phạm vi chỉ định rộng lớn.

CEO Yujiro S. Hata mô tả việc phê duyệt này như một sự mở rộng danh mục của IDEAYA, hiện bao gồm ba chương trình có khả năng là đầu tiên trong lớp, nhấn mạnh vào tối ưu hóa khả năng ADC TOP1 thông qua điều chỉnh phản ứng DNA do PARG hướng dẫn. Tổ chức dự kiến sẽ công bố thêm dữ liệu cơ chế tại các hội nghị y học sắp tới trong nửa đầu năm 2026.

Việc phê duyệt quy định này là một bước tiến quan trọng cho chiến lược pipeline tập trung vào ung thư của IDEAYA và nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc phát triển các phương pháp điều trị chính xác cho các nhóm bệnh ung thư chưa được phục vụ đầy đủ.