Các tín hiệu hợp tác của $275M Denali đang thúc đẩy sự phát triển của các bệnh hiếm gặp lên tầm cao mới

Denali Therapeutics Inc. DNLI đã đảm bảo một khoản huy động vốn mang tính bước ngoặt thông qua thỏa thuận tài chính bản quyền chiến lược với Royalty Pharma plc RPRX, thể hiện sự tin tưởng mạnh mẽ của thị trường vào quy trình lâm sàng của công ty biotech này. Giao dịch, có giá trị $275 triệu đô la, là một xác nhận quan trọng về liệu pháp điều tra hàng đầu của Denali khi công ty tiến qua các mốc quan trọng về quy định. Tâm lý thị trường phản ánh đà này, với cổ phiếu DNLI tăng 5.84% ngay sau thông báo.

Cấu trúc tài chính của Giao dịch

Khoản tài trợ $275 triệu đô la này được cấu trúc dựa trên tiềm năng thương mại hóa trong tương lai của tividenofusp alfa, liệu pháp thay thế enzyme điều tra của Denali tận dụng công nghệ TransportVehicle độc quyền của công ty để điều trị xơ cứng mô học loại II—thường gọi là hội chứng Hunter. Thỏa thuận thiết lập mô hình thanh toán hai giai đoạn: Royalty Pharma sẽ đóng góp khoản $200 triệu đô la ban đầu khi kết thúc giao dịch, phụ thuộc vào việc FDA phê duyệt theo quy trình tăng tốc, với khoản $75 triệu đô la bổ sung dành cho việc phê duyệt của Cơ quan Quản lý Thuốc Châu Âu (EMA) trước cuối năm 2029. Đổi lại, Royalty Pharma nhận phần trăm bản quyền toàn cầu 9.25% trên doanh số ròng của tividenofusp alfa, với các khoản thanh toán kết thúc khi doanh số đạt bội số 3.0x (hoặc 2.5x nếu đạt được trước Q1 2039).

Cập nhật về Quy trình Phê duyệt cho Tividenofusp Alfa

Con đường phía trước của Denali bao gồm đơn xin cấp phép biologics hiện đang trong quá trình xem xét của FDA, với ngày hành động mục tiêu hiện là 5 tháng 4 năm 2026—kéo dài so với hạn chót ban đầu là 5 tháng 1. Sự chậm trễ này bắt nguồn từ việc Denali nộp dữ liệu dược lý lâm sàng cập nhật để đáp ứng yêu cầu thông tin của FDA trong quá trình xem xét tiêu chuẩn. Công ty đã làm rõ rằng việc sửa đổi này nhằm đáp ứng các yêu cầu thủ tục và không phản ánh các mối quan ngại về hiệu quả, an toàn hoặc dữ liệu biomarker. FDA đã phân loại việc nộp này là một sửa đổi lớn, yêu cầu điều chỉnh thời gian nhưng đáng chú ý là không yêu cầu thêm thông tin về hiệu quả hoặc an toàn.

Đà quy định vẫn còn nguyên vẹn, vì tividenofusp alfa trước đó đã nhận được các chỉ định Breakthrough Therapy, Fast Track, Orphan Drug và Rare Pediatric Disease. Nếu được phê duyệt, liệu pháp này có thể đại diện cho một bước tiến đáng kể, vì nó sẽ được thiết kế để giải quyết cả các biểu hiện về nhận thức và thể chất của hội chứng Hunter—một điểm khác biệt so với các lựa chọn điều trị hạn chế hiện có.

Phát triển Quy trình và Các Quan hệ Đối tác Chiến lược

Ngoài tividenofusp alfa, Denali đang mở rộng một quy trình đa dạng thông qua các quan hệ đối tác đã được thiết lập. Công ty hợp tác với Takeda TAK về DNL593, một phương pháp điều trị điều tra nhằm thúc đẩy việc chuyển giao progranulin qua hàng rào máu não để điều trị sa sút trí tuệ thùy trước liên quan đến đột biến granulin (FTD-GRN), với các nghiên cứu giai đoạn I/II hiện đang diễn ra. Hợp tác giữa Denali và Biogen BIIB về BIIB122 tiếp tục tiến triển hướng tới các ứng dụng tiềm năng trong bệnh Parkinson. Biogen đang tiến hành nghiên cứu LUMA giai đoạn IIb ở bệnh nhân Parkinson giai đoạn đầu, hoàn thành tuyển đủ số vào tháng 5 năm 2025 và kết quả dự kiến vào năm 2026. Đồng thời, Denali đang thực hiện nghiên cứu giai đoạn IIa BEACON tập trung vào bệnh nhân Parkinson liên quan đến LRRK2.

Vị thế Tài chính và Bối cảnh Thị trường

Tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2025, Denali duy trì bảng cân đối kế toán vững chắc với khoảng 872.9 triệu đô la tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể giao dịch. Khoản dự phòng tài chính này, bổ sung bởi thỏa thuận bản quyền $275 triệu đô la, giúp công ty duy trì các chương trình lâm sàng qua nhiều điểm quyết định về quy định. Tuy nhiên, hiệu suất cổ phiếu từ đầu năm phản ánh sự biến động chung của ngành biotech, với DNLI giảm 1.3% trong khi ngành tăng 20%, cho thấy cơ hội tiềm năng khi các câu chuyện lâm sàng trở nên rõ ràng hơn.

Hiện tại, Denali duy trì Xếp hạng Zacks #3 (Giữ), cân bằng giữa tiềm năng tăng giá của các quyết định quy định ngắn hạn và các rủi ro phát triển vốn có của các liệu pháp điều trị bệnh hiếm.