HRMY's EPX-100 Tiến vào cột mốc dữ liệu mới: Kết quả mở rộng Giai đoạn 3 đã sẵn sàng trình bày AES

Harmony Biosciences Holdings Inc. (HRMY) đang chuẩn bị công bố các kết quả mở rộng giai đoạn mới nhất từ thử nghiệm ARGUS đang diễn ra, một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 đánh giá EPX-100 như một phương pháp điều trị bổ sung cho bệnh nhân hội chứng Dravet. Công ty sẽ trình bày các kết quả mở rộng mở này tại Hội nghị Hàng năm của Hiệp hội Động kinh Hoa Kỳ dự kiến diễn ra vào ngày 8 tháng 12 năm 2025.

Thử nghiệm ARGUS đại diện cho một thiết kế nghiên cứu toàn diện gồm ba giai đoạn, bao gồm một giai đoạn quan sát cơ bản kéo dài 4 tuần, tiếp theo là giai đoạn điều trị mù đôi kéo dài 16 tuần, và một giai đoạn mở rộng mở kéo dài tới 156 tuần. Phương pháp mở rộng đa giai đoạn này cho phép các nhà nghiên cứu đánh giá cả hiệu quả ngắn hạn và hồ sơ an toàn lâu dài của EPX-100 ở cả nhóm bệnh nhân trẻ em và người lớn mắc bệnh thần kinh phức tạp này.

EPX-100 gia nhập dòng sản phẩm phát triển của Harmony Biosciences thông qua việc công ty mua lại Epygenix Therapeutics vào tháng 4 năm 2024, mang theo ứng viên tiềm năng đầy hứa hẹn này. Harmony dự kiến sẽ phát hành toàn bộ dữ liệu chính của toàn bộ chương trình giai đoạn 3 ARGUS vào năm 2026, cung cấp một bức tranh đầy đủ hơn về tiềm năng điều trị của EPX-100.

Hội chứng Dravet là một trong những dạng động kinh nghiêm trọng nhất, thường xuất hiện trong thời kỳ sơ sinh và đặc trưng bởi các cơn co giật kéo dài thường xuyên, chậm phát triển, và nguy cơ tử vong đột ngột không rõ nguyên nhân trong đêm (SUDEP). Tình trạng này ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 15.700 người, khiến nó trở thành một rối loạn thần kinh hiếm gặp nhưng tàn khốc.

Từ góc độ thị trường, HRMY đã thể hiện phạm vi giao dịch đáng chú ý trong vòng mười hai tháng qua, dao động giữa $25.52 và $40.93 mỗi cổ phiếu. Cổ phiếu kết thúc phiên thứ Ba ở mức $36.01, phản ánh mức tăng 1.41% trong ngày.