Fabhalta 獲得 FDA 核准：用口服單一療法重新定義 PNH 管理

諾華在FDA批准Fabhalta（iptacopan）作為首款專為成人患者治療陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）而設計的口服單一療法方面取得了重要的監管里程碑。這一突破標誌著補體介導疾病治療的關鍵時刻，為患者提供了一種比現有選擇更為簡便的治療方案。預計該藥物將於12月在美國上市。

了解Fabhalta的作用原理：補體途徑機制

Fabhalta作為一種因子B抑制劑，針對免疫系統的替代補體途徑中的較早階段——這是引發血紅蛋白破壞的主要途徑，無論是在血管內還是血管外。通過在此近端階段阻斷補體激活，該藥物能提供全面的溶血控制。這一機制相較於先前針對C5的療法具有明顯優勢，後者僅針對同一途徑的下游組件。作為唯一獲得FDA批准的因子B抑制劑用於PNH管理，Fabhalta為患者提供了更廣泛且更完整的控制，應對這一慢性血液疾病的病理級聯反應。

臨床證據：Fabhalta帶來的實際患者益處

FDA的決策基於兩項關鍵研究的堅實臨床證據。第三期APPLY-PNH試驗評估了在接受過抗C5治療但仍有貧血殘留的患者中，Fabhalta的療效，證明該藥能挽救甚至是治療經驗豐富的患者。同時，APPOINT-PNH研究則確認了在從未接受補體抑制劑治療的患者中的療效。在這兩個群體中，Fabhalta都顯著改善了血紅蛋白水平，幾乎所有APPLY-PNH的參與者都避免了輸血——這一令人矚目的結果，從根本上改善了PNH患者的生活質量。

擴展治療範疇，超越PNH

諾華美國業務總裁Victor Bultó強調，這款口服藥物使患者“能夠重新設定對PNH這一慢性且改變生命的血液疾病的期待”。公司正積極推動全球範圍內的監管批准和額外的臨床研究，Fabhalta也在其他補體介導疾病中進行評估。這一擴展展現了諾華致力於解決由過度補體激活引發的罕見且嚴重疾病的未滿足醫療需求的決心。