Fulcrum Therapeutics 在更深的營運虧損中推進 SCD 治療的進展

Fulcrum Therapeutics，一家專注於罕見血液疾病的生物製藥公司，取得了重要的里程碑，其實驗藥物Pociredir的12週試驗數據令人鼓舞，儘管研發支出不斷增加，顯著加深了公司的淨虧損。在2025年第四季度，淨虧損擴大至2,030萬美元，較前一年的1,660萬美元增加，而2025全年虧損則攀升至7,490萬美元，較2024年的970萬美元大幅增加。市場反應負面，Fulcrum的股價在財報公布後下跌13.22%，至9.45美元。

Pociredir在鐮狀細胞貧血症中的療效令人鼓舞

這一療法突破來自Fulcrum的1b期PIONEER試驗，評估Pociredir 20毫克劑量在鐮狀細胞貧血症（SCD）中的效果。結果顯示出具有臨床意義的反應，患者的胎兒血紅蛋白（HbF）迅速且顯著增加——這是SCD治療的關鍵療效標靶。在第12週，平均HbF水平從基線的7.1%升至19.3%，增幅為12.2個百分點。除了血紅蛋白的提升外，患者在溶血標記和貧血指標方面也顯示出有意義的改善，並且在減少血管阻塞危機（SCD的痛苦併發症）方面呈現出鼓舞人心的趨勢。

SCD是一種由HBB基因突變引起的遺傳性疾病，影響紅血球的結構和功能。Fulcrum的候選療法已獲得FDA的快速通道（Fast Track）和孤兒藥（Orphan Drug）認證，加快了這一未被滿足的醫療需求的開發進程。公司披露，正與FDA進行階段末會議（End-of-Phase）討論，預計在2026年第二季度會有額外的試驗設計規範。待監管反饋後，Fulcrum預計在2026年下半年啟動一項潛在的註冊推動試驗。

穩健的財務狀況支持延長開發時間表

儘管短期虧損擴大，Fulcrum的資產負債表得到了顯著強化。截至2025年12月31日，公司持有3億5230萬美元的現金、現金等價物和有價證券，較去年同期的2億4100萬美元增加了1億1130萬美元。這一增長主要得益於2025年12月公開募股普通股和預先資金認股權證的淨募資1億6420萬美元。管理層表示，當前的資金儲備足以支持公司運營直到2029年，為Pociredir的開發和潛在商業化準備提供了多年的資金保障。