Pharming 因為劑量過高的擔憂，面臨 FDA 對 Joenja 兒科新藥申請的挫折

Pharming集團披露，美國食品藥品監督管理局（FDA）已就其補充新藥申請的Joenja（leniolisib）發出完整回應信（Complete Response Letter），這標誌著該公司兒科擴展策略面臨的監管阻力。這款口服藥物是一種研究中的選擇性磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kd）抑制劑，旨在治療4至11歲患有活化磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合徵（APDS）的兒童，這是一種罕見的原發性免疫缺陷疾病，影響免疫系統的正常功能。

核心監管挑戰：劑量與藥代動力學數據

FDA指出了Pharming提出的兒科劑量方案中的特定技術問題。該機構主要擔心較低體重的年輕患者可能會出現藥物暴露不足，意味著目前的劑量可能無法在這些兒童中達到足夠的治療效果。為了推進申請，監管機構要求提供額外的兒童藥代動力學數據——基本上需要公司產生更多證據，展示藥物在不同體重範圍兒童中的吸收、分佈和清除情況。這些數據必須證明較低體重的兒童患者能夠獲得與已獲批成人和青少年治療方案相當的藥物暴露水平。

製造與測試障礙

除了劑量問題外，CRL還指出用於生產批次測試的分析方法存在缺陷。FDA正在尋求進一步的技術數據和公司製造及質量控制程序的澄清。這些問題與臨床藥代動力學問題不同，但同樣對最終批准至關重要。

Pharming的策略回應與下一步

公司保持樂觀，表示這些監管問題可以通過有針對性的補充研究和數據提交來解決。Pharming計劃與FDA進行A類會議（Type A meeting），這是一種正式的預提交諮詢，旨在澄清預期並規劃重新提交的路徑。這次交流對Pharming來說至關重要，有助於明確FDA在重新考慮申請前需要哪些證據。

值得注意的是，Joenja已獲得FDA批准用於治療12歲及以上的APDS患者，這一批准不受此次監管決策影響，保留了Pharming在APDS市場的商業立足點。

市場反應

公告後，Pharming的股價最初下跌，1月30日收盤價為20.47美元，較前一交易日下跌0.40美元，跌幅為1.92%。然而，盤後交易中，股價反彈至20.87美元，上漲0.40美元，漲幅為1.95%，顯示投資者對公司解決FDA問題的能力持謹慎樂觀的態度。