DAYBUE STIX 獲得 FDA 核准：Acadia 推出 Rett 綜合症治療粉末選項

Acadia Pharmaceuticals Inc. (ACAD) 已成功獲得FDA對DAYBUE STIX的批准，推出其DAYBUE口服溶液的粉末變體，專為2歲及以上的Rett綜合症患者設計。這一里程碑標誌著治療選擇的擴展，該疾病影響全球約每10,000至15,000名女性出生中的1人。

什麼是Rett綜合症以及為何這很重要

Rett綜合症是一種罕見的神經發展障礙，帶來重大臨床挑戰。該疾病主要影響早期發展的女性，導致逐步的神經退化。DAYBUE STIX的批准滿足了這一患者群體的迫切需求，提供了一種替代的給藥方式，同時保持了原始口服溶液在2023年獲得FDA批准時展現的療效和安全性。

產品規格與臨床特性

新批准的粉末配方旨在提供與現有液體口服溶液相同的療效和安全性結果。這種配方的靈活性使醫療提供者和照護者在治療管理上具有更大的適應性，特別適用於兒科患者，因為劑量精確性和使用便利性是關鍵考量。

市場供應時間表

DAYBUE STIX將於2026年第一季度開始分階段上市，預計在第二季度初實現全面市場准入。原始口服溶液配方將繼續與新粉末選項並存，確保供應鏈不中斷並提供患者多樣的治療選擇。