DAWNZERA 邁向歐洲清關：CHMP 支持 HAE 治療批准

Ionis Pharmaceuticals 在歐洲取得了一項重要的監管里程碑，因為人用藥品委員會（(CHMP)）建議批准 DAWNZERA 作為遺傳性血管性水腫（(HAE)）的預防性療法。這一積極評估現正推進至歐盟委員會審議，預計最終決策將於2026年第一季度作出。

理解臨床挑戰

遺傳性血管性水腫是一種罕見但嚴重的遺傳性疾病，全球約每50,000人中就有1人受到影響。該疾病會引發多個身體部位（手、腳、腹部、面部特徵和喉嚨）不可預測的嚴重腫脹發作，給患者帶來重大臨床和生活品質的負擔。缺乏有效的預防選項長期限制了對這一脆弱人群的治療方法。

DAWNZERA 在 HAE 預防中的作用

DAWNZERA 透過一種新穎的機制運作，抑制血漿前激肽原酶（(PKK)），這是一種在引發 HAE 發作的炎症級聯反應中扮演關鍵角色的蛋白質。這種靶向RNA的方法使其與現有療法區分開來，並代表首款專為遺傳性血管性水腫管理而設計的RNA預防解決方案。

支持批准的試驗證據

CHMP 的建議來自由 OASIS-HAE 和 OASISplus 臨床試驗產生的全面第三階段數據。這些研究招募了經歷反覆發作的青少年（(12歲以上)）和成人。結果顯示在所有測量終點中，發作頻率顯著降低，且療效在整個試驗期間持續保持。值得注意的是，該藥物保持良好的安全性，支持其可自我注射器使用的可行性，提升患者的便利性和可及性。

監管時間表與市場影響

DAWNZERA 已於2025年8月獲得美國食品藥品監督管理局（(FDA)）的批准，確立其作為北美首款RNA靶向預防藥物的地位。歐洲的認可使該療法得以在更廣泛的全球範圍內推廣，可能改變多個地區 HAE 患者的治療範式。

股價表現背景

Ionis 的股價在過去12個月內波動較大，介於23.95美元至76.78美元之間。截至2025年11月14日，股價為71.55美元，當日交易中上漲了2.45%。