UPLIZNA 獲得 FDA 批准，成為成人全身性重症肌無力的突破性治療方案

安進公司透露，美國監管機構已批准UPLIZNA (inebilizumab-cdon)，擴展成人患有抗乙酰膽鹼受體(AChR)和抗肌肉特異性酪氨酸激酶(MuSK)抗體的全身性重症肌無力患者的治療選擇。

了解疾病與治療機制

全身性重症肌無力是一種罕見的慢性自身免疫疾病，特徵是肌肉無力的不可預測發作，源於神經肌肉信號傳導中斷。該疾病的核心在於有害的自體抗體——特別是AChR和MuSK抗體——由CD19+ B細胞產生，包括漿母細胞和某些漿細胞群。

新批准的療法針對這些B細胞機制，為患者提供方便的用藥方案：兩次初始負荷劑量，之後每年僅需維持注射兩次，具有長期持續控制疾病的潛力。

市場影響與疾病盛行率

估計在美國有80,000至100,000人患有重症肌無力，這次的批准對尋求靶向治療替代方案的患者群體來說是一個重要的里程碑。

監管歷程

這次授權標誌著UPLIZNA在公司產品線中的第三個主要FDA適應症。該藥此前於2020年6月獲得治療抗水通道蛋白-4(AQP4)抗體陽性神經脊髓炎光譜疾病(NMOSD)的批准，並於2025年4月獲得免疫球蛋白G4相關疾病(IgG4-RD)的批准。

連續的批准彰顯了該藥在應對各種B細胞介導的自身免疫疾病方面的多功能性，確立其在免疫治療領域的重要地位。