基因療法突破：4D-710在囊性纖維化治療中展現持續的臨床成果

4D Molecular Therapeutics (FDMT) 剛剛公布了一份令人信服的第一階段數據，引起了生技界的關注。該公司實驗性的基因療法候選藥物 4D-710 在囊性纖維化患者中展現出明顯的肺功能改善——這是一個一直難以找到有效治療方案的族群。

AEROW 試驗的關鍵數據點

令人矚目的是：第一階段的 AEROW 研究涉及無法耐受或未對傳統 CFTR 調節劑療法產生反應的囊性纖維化患者。這些患者目前的治療手段基本上已經遺棄了他們。4D-710 透過兩個關鍵指標——預測一秒用力呼氣量百分比 (ppFEV1) 和 肺清除指數 (LCI2.5)——提供了可衡量的呼吸改善，且在選定的第二階段劑量水平上都展現出具有臨床意義的增益。

更重要的是，轉基因的表達在治療範圍內持續至少一年，暗示 4D-710 不僅僅是一時的解決方案，而可能是一個持久的干預措施。

FDMT 的下一步

公司正推進第二階段的擴展招募，預計在2026年中完成劑量遞增組，並在2026年下半年提供全面的計畫更新。這個時間表使得 4D Molecular Therapeutics 若數據持續可靠，有望保持穩定的動能。

市場也注意到了——FDMT 股價週二上漲5.21%，收於$11.52，反映投資者對該計畫的信心。

這對於一個難以治療的患者族群來說，是一個具有意義的進展，也再次強調基因療法為生技界最受關注的創新前沿之一。