Vừa thấy BioMarin được FDA chấp thuận mở rộng PALYNZIQ cho trẻ em từ 12 tuổi mắc PKU. Động thái thú vị cho thị trường trẻ em—liệu pháp enzyme này gần như là lựa chọn duy nhất để quản lý mức phenylalanine trong máu, vì vậy mở rộng cho bệnh nhân nhỏ tuổi hơn hợp lý về mặt điều trị.

Cổ phiếu tăng mạnh sau tin tức ban đầu, đạt mức 61,73 đô la (+1,01%), nhưng sau đó giảm khá mạnh trong giao dịch ngoài giờ xuống còn 59,31 đô la. Đó là một biến động dữ dội. Họ cũng đang thúc đẩy Cơ quan Dược phẩm Châu Âu phê duyệt, điều này có thể mở ra nhiều cơ hội hơn nếu họ nhận được sự chấp thuận cho thanh thiếu niên tại EU.

Không gian công thức PKU đã khá yên tĩnh, vì vậy việc mở rộng này là một điều lớn đối với các gia đình đang tìm kiếm các lựa chọn thay thế. Thắc mắc liệu điều này có thay đổi cảnh quan điều trị hay chỉ là một chiến thắng về mặt quy định cho công ty.