Прорыв в лечении редкого заболевания легких: новый препарат Sanofi получил признание EMA

Значимый этап достигнут в лечении дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD) — связанного с эмфиземой. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило efdoralprin alfa (SAR447537), экспериментальной биологической терапии, разработанной компанией Sanofi SNY, статус лекарственного средства-отказника (Orphan Drug Designation). Эта награда присуждается препаратам, предназначенным для лечения редких заболеваний, затрагивающих менее 5 из 10 000 человек, что подчеркивает терапевтический потенциал этого рекомбинантного человеческого белка альфа-1-антитрипсина, соединенного с компонентами антител.

Понимание заболевания и механизма лечения

AATD — редкое наследственное состояние, при котором печень не производит достаточного количества белка альфа-1-антитрипсина (AAT). У пациентов наблюдается прогрессирующее повреждение легких, приводящее к развитию эмфиземы и ХОБЛ, а в тяжелых случаях — к необходимости трансплантации. Новый подход с использованием efdoralprin alfa работает за счет ингибирования нейтрофильных эластаз — фермента, вызывающего разрушение тканей в пораженных легких, что дает механическое преимущество по сравнению с существующими терапиями.

Клинические данные, подтверждающие решение EMA

Статус основан на убедительных данных глобального исследования фазы II ElevAATe. Результаты показали, что efdoralprin alfa, вводимый каждые три или четыре недели, достиг значимых статистических повышений уровней функционального AAT по сравнению с еженедельным плазмозависимым лечением на 32-й неделе. Пациенты, получавшие как Q3W, так и Q4W режимы, достигли более высокого процента дней с уровнями функционального AAT в пределах нормы, успешно выполнив основные и второстепенные критерии исследования. Эта гибкость дозирования является практическим преимуществом для соблюдения режима и качества жизни пациентов.

Примечательно, что ранее efdoralprin alfa получил статусы Fast Track и Orphan Drug от FDA, что создает двойной регуляторный путь, ускоряющий сроки разработки этого важного для жизни лечения.

Рыночный контекст и инвестиционный ландшафт

За последний год акции SNY выросли на 1,3%, уступая росту более широкой биотехнологической отрасли, которая увеличилась на 13,8%. В рамках конкурирующего сегмента редких заболеваний, альтернативные возможности демонстрируют более сильный импульс. ANI Pharmaceuticals ANIP, CorMedix CRMD и Castle Biosciences CSTL занимают более высокие позиции по рейтингу Zacks. ANIP вырос на 51,8% за год, при этом оценки EPS на 2025 год повысились с $7.29 до $7.56, CRMD увеличился на 29,1% с прогнозами EPS на 2025 год, выросшими с $1.85 до $2.87, а CSTL подорожал на 46,4% благодаря значительному сокращению убытков.

Стратегическая значимость

Приобретение efdoralprin alfa после покупки Inhibrx компанией Sanofi в 2024 году укрепляет ее портфель редких заболеваний в эпоху, когда рынки лекарств-отказников пользуются повышенными оценками. Этот шаг демонстрирует, как инновации в области биотехнологий для недообслуживаемых пациентов продолжают менять инвестиционные стратегии и расширять терапевтические возможности для тех, кто ранее сталкивался с неизлечимыми состояниями.