Burixafor демонстрирует преимущество быстрой мобилизации при сборе стволовых клеток при множественной миеломе

Акции (XCUR) компании Exicure Inc. выросли более чем на 65%, достигнув $8.69 в ночной торговле после обнадеживающих результатов клинических испытаний Burixafor, экспериментального соединения, предназначенного для мобилизации кроветворных стволовых клеток у пациентов с множественной миеломой. Прорывные результаты были представлены на ежегодной встрече ASH, где исследователи подробно рассказали о том, как уникальный механизм действия препарата позволяет проводить лечение и сбор клеток в тот же день.

Понимание клинического механизма Burixafor

Burixafor действует, блокируя связывание CXCL12 с рецепторами CXCR4 на кроветворных предшественниках, эффективно мобилизуя эти клетки из запасов костного мозга в циркуляторную систему. В сочетании с пропранололом и фактором стимуляции колоний гранулоцитов экспериментальная молекула способствует быстрому перемещению CD34+ стволовых клеток в периферическую кровь, где их можно собрать методом лейкафереза для трансплантации. Такой подход решает важную проблему в лечении множественной миеломы — редкого гематологического злокачественного новообразования, поражающего плазматические клетки в костном мозге, что нарушает нормальное кроветворение, ослабляет иммунитет и часто приводит к разрушению костей и почечным осложнениям.

Результаты испытаний: впечатляющая эффективность сбора

Фаза 2 исследования оценивала, может ли Burixafor оптимизировать сбор CD34+ клеток у пациентов, нуждающихся в аутологичной кроветворной трансплантации (AHCT), которая является стандартной процедурой после высокодозной химиотерапии при недавно диагностированной множественной миеломе. Среди 19 участников исследования 17 человек (89.5%) успешно собрали минимальный требуемый порог в 2 × 10^6 CD34+ клеток на килограмм веса тела за первые две сессии лейкафереза, в то время как только 2 участника потребовалась третья сессия для достижения достаточного количества клеток.

Данные о приживлении после трансплантации оказались не менее впечатляющими: у пациентов восстановление нейтрофилов произошло за 13 дней, а тромбоцитов — за 17,5 дней, что свидетельствует о сильном восстановлении кроветворения.

Преимущество по скорости по сравнению с существующими терапиями

Что отличает Burixafor от одобренных FDA антагонистов CXCR4, таких как plerixafor и motixafortide, так это его кинетика мобилизации. Препарат достигает пиковых уровней CD34+ в периферической крови в течение одного часа после введения, что делает возможным одновременное введение Burixafor и проведение лейкафереза в рамках однодневного протокола. В отличие от этого, существующие ингибиторы CXCR4 обычно требуют ночной предварительной обработки перед началом процедур афереза.

XCUR закрыл торговую сессию в понедельник на уровне $5.33, что на 3.50% выше по сравнению с предыдущим закрытием, до объявления результатов испытаний. Эти данные позиционируют Burixafor как потенциальное средство для упрощения процедур мобилизации стволовых клеток у пациентов с множественной миеломой, проходящих трансплантацию.