Crinetics продвигает ключевое лечение для взрослых пациентов с врожденной гиперплазией надпочечников с этапом 3 набора участников

Crinetics Pharmaceuticals Inc. (CRNX) зарегистрировала своего первого участника в исследовании CALM-CAH фазы 3 — важном исследовании Atumelnant, экспериментального антагониста рецептора АКТГ, направленного на классическую врожденную гиперплазию надпочечников (CAH) у взрослых. Этот этап является значительным прогрессом для редкого генетического расстройства, нарушающего нормальную функцию надпочечников и обычно требующего пожизненной заместительной терапии глюкокортикоидами.

Клиническая нагрузка и неудовлетворённые потребности

CAH остаётся сложной областью заболевания. Текущие стандартные схемы лечения часто вызывают существенные побочные эффекты — включая задержку роста, метаболические нарушения и ухудшение качества жизни — при этом не обеспечивая полного контроля над заболеванием. Механизм действия Atumelnant направлен на нормализацию избыточных надпочечниковых андрогенов и снижение зависимости пациентов от высоких доз стероидов. Восстановлением гормонального баланса при помощи однократной ежедневной пероральной терапии эта терапия заполняет важный пробел в вариантах лечения, где существующие подходы не справляются с управлением проявлений заболевания.

Опора на ранние успехи

Исследование фазы 3 основано на обнадеживающих данных фазы 2, демонстрирующих быстрые и устойчивые улучшения в биомаркерах заболевания наряду с клиническими показателями. Эти ранние результаты показали значительное снижение избытка гормонов надпочечников и уменьшение зависимости от глюкокортикоидной терапии. Исследование CALM-CAH теперь расширяет эту оценку на более широкую группу взрослых с врождённой гиперплазией надпочечников, с целью оценки эффективности и безопасности, сосредоточенных на гормональном контроле и клинических исходах.

Регуляторное признание и расширение портфеля

Программа Crinetics получила статус orphan drug от FDA, что подтверждает значительный неудовлетворённый медицинский спрос и коммерческий потенциал. В будущем дорожная карта компании включает:

• Начало набора участников для BALANCE-CAH, исследования фазы 2/3 у педиатрических пациентов, ожидаемое в 4 квартале 2025 года
• Ожидается данные о снижении дозы глюкокортикоидов и расширении на 13 недель в начале 2026 года
• Исследование фазы 2/3 при ACTH-зависимом синдроме Кушинга, запланированное к запуску в первой половине 2026 года

Финансовое положение и динамика акций

Crinetics завершила третий квартал 2025 года с наличностью в размере 1,1 миллиарда долларов, что обеспечивает финансирование деятельности до 2029 года. Акции CRNX торговались в диапазоне от $24.10 до $56.53 за период. В последний торговый день акции закрылись на уровне $49.31 (выросли на 2.60%), хотя ночью снизились до $48.20 (упали на 2.52%). Компания также продвигает CRN09682, кандидат на стадии 1/2 для некоторых нейроэндокринных и солидных опухолей.

Первое участие пациента было зарегистрировано в декабре 2025 года, что ознаменовало переход от многообещающих ранних данных к подтверждающему исследованию фазы 3 для терапии врождённой гиперплазии надпочечников у взрослых.