Куллинан Терапевтикс' CLN-049 получил статус Fast Track от FDA для лечения рецидивирующего и рефрактерного AML

Cullinan Therapeutics, Inc. (CGEM) достигла важного регуляторного рубежа, поскольку Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило статус Fast Track для CLN-049, исследуемого биспецифического T-клеточного активатора FLT3xCD3, предназначенного для борьбы с одной из самых сложных областей гематологии: рецидивирующим и рефрактерным острым миелоидным лейкозом (R/R AML).

Невыполненная медицинская потребность: почему это важно

Острый миелоидный лейкоз остается ведущей формой острого лейкоза у взрослых, характеризующейся агрессивным ростом аномальных белых кровяных клеток, подавляющих нормальную гемопоэтическую функцию. Бремя заболевания значительное — примерно 22 000 новых случаев диагностируется ежегодно в США, при этом уровень смертности затрагивает примерно половину диагностированных. В глобальном масштабе влияние еще более выражено: по оценкам, ежегодно регистрируется 144 000 случаев и умирает 130 000 человек по всему миру.

Для пациентов с рецидивирующим или рефрактерным заболеванием прогноз особенно тяжелый. Пятигодичная выживаемость составляет менее 10%, и, что важно, в настоящее время для этой группы пациентов не одобрены иммунные терапии. Этот терапевтический вакуум подчеркивает срочную клиническую необходимость, которую стремится решить CLN-049.

Как работает CLN-049

Терапевтическая стратегия CLN-049 основана на его двусторонней targeting FLT3xCD3, что позволяет ему взаимодействовать как с мутированными, так и с немутированными вариантами FLT3. Этот механизм обеспечивает широкую применимость для разнородной популяции пациентов с AML, потенциально принося пользу более широкому кругу лиц независимо от их конкретного статуса мутации FLT3.

Клинические данные, подтверждающие статус

Ранние результаты фазового 1 исследования показали обнадеживающие сигналы. Терапия продемонстрировала многообещающую эффективность и благоприятные профили переносимости, при этом отмечены полные ответы даже у пациентов с тяжелым предшествующим лечением — когорты, традиционно ассоциирующиеся с ограниченными возможностями терапии. В настоящее время CLN-049 оценивается в двух параллельных исследованиях фазы 1: одно с участием пациентов с рецидивирующим/рефрактерным AML или синдромом миелоидной дисплазии (NCT05143996), и другое, исследующее его использование у пациентов с AML и измеряемым остаточным заболеванием (EUCT 2023-506572-27-00).

Что означает статус Fast Track

Программа Fast Track FDA специально предназначена для ускорения разработки и регуляторного рассмотрения терапий, направленных на серьезные, опасные для жизни состояния с значительной невыполненной медицинской потребностью. Препараты, получившие этот статус, могут стать кандидатами на ускоренное одобрение и приоритетное рассмотрение, если последующие данные о эффективности и безопасности подтвердят их целесообразность.

Д-р Джеффри Джонс, главный медицинский директор Cullinan Therapeutics, подчеркнул важность: «Этот статус отражает существенную невыполненную потребность при рецидивирующем и рефрактерном AML и подтверждает потенциал T-клеточной терапии, направленной на FLT3, как терапевтического подхода в популяции, где варианты лечения остаются крайне ограниченными. Ранние клинические результаты укрепляют нашу уверенность в этом механизме для пациентов с ограниченными альтернативами.»

Предстоящие данные

Дополнительные данные фазового 1 исследования будут представлены на 67-м ежегодном собрании Американского общества гематологии, запланированном на 8 декабря 2025 года, что предоставит медицинскому и научному сообществу расширенные сведения о эффективности и профиле безопасности CLN-049.

Реакция рынка

Объявление о регуляторном статусе вызвало немедленный интерес инвесторов: акции CGEM торгуются в предрынковом режиме по цене $11.70, что на 2.92% выше. За последние 12 месяцев цена колебалась между $5.68 и $13.78, что свидетельствует о высокой волатильности на рынке биотехнологий.