UPLIZNA получила одобрение FDA в качестве революционного лечения генерализованной миастении у взрослых

Amgen revealed that regulatory authorities in the U.S. have greenlit UPLIZNA (inebilizumab-cdon), expanding treatment options for adults living with generalized myasthenia gravis who test positive for anti-acetylcholine receptor (AChR) and anti-muscle specific tyrosine kinase (MuSK) antibodies.

Understanding the Disease and Treatment Mechanism

Общая миастения гравис представляет собой редкое, хроническое аутоиммунное состояние, характеризующееся непредсказуемыми эпизодами мышечной слабости, возникающими из-за нарушений в нейромышечной передаче. В основе заболевания лежит вредоносные аутоантитела — в частности, антитела к AChR и MuSK — которые вырабатываются B-клетками CD19+, включая плазмобласты и определённые популяции плазматических клеток.

Недавно одобренная терапия нацелена на эти механизмы B-клеток, предлагая пациентам удобный режим дозирования: две начальные загрузочные дозы, за которыми следуют поддерживающие инъекции всего два раза в год, что обеспечивает возможность долгосрочного контроля заболевания.

Market Impact and Disease Prevalence

По оценкам, в Соединённых Штатах живёт от 80 000 до 100 000 человек с миастенией гравис, что делает это одобрение важной вехой для пациентской популяции, ищущей целенаправленные терапевтические альтернативы.

Regulatory Track Record

Это разрешение является третьим крупным показанием для UPLIZNA в портфеле компании. Ранее препарат получил одобрение для лечения анти-аквапорина-4 (AQP4) антитело-позитивного нейромиелита спектра (NMOSD) в июне 2020 года, а также был одобрен для лечения IgG4-ассоциированного заболевания (IgG4-RD) в апреле 2025 года.

Последовательные одобрения подчёркивают универсальность препарата в лечении различных аутоиммунных состояний, опосредованных B-клетками, закрепляя его как важного игрока в области иммунотерапии.