UPLIZNA получила одобрение FDA для лечения миастении у взрослых

Amgen сообщил, что регулирующие органы США одобрили UPLIZNA (inebilizumab-cdon) как терапевтическое решение для взрослых, страдающих генерализованной миастенией гравис, у которых тесты показывают положительный результат на антитела к ацетилхолиновому рецептору или антитела к мышечному специфическому тирозинкиназе. Эта целенаправленная иммунотерапия представляет собой значительный прогресс для пациентов, предлагая возможность длительного контроля заболевания с помощью упрощенного режима дозирования — всего две ежегодные поддерживающие инъекции после начальной загрузочной фазы.

Понимание заболевания и механизма лечения

Генерализованная миастения гравис — это редкое, непредсказуемое аутоиммунное состояние, опосредованное В-клетками, характеризующееся нарушением нейромышечной передачи, что приводит к колеблющейся мышечной слабости и усталости. Патофизиология заболевания сосредоточена на автоантителах, производимых В-клетками CD19+, особенно плазмобластами и плазматическими клетками, которые атакуют важные белки нейромышечных соединений. Население в США составляет примерно 80 000–100 000 человек, многие из которых имеют ограниченные терапевтические возможности.

UPLIZNA действует, нацеливаясь на В-клетки CD19+, эффективно нарушая производство патогенных автоантител, которые способствуют прогрессированию миастении гравис. Механизм напрямую устраняет основную иммунную дисфункцию, а не просто управляет симптомами.

Расширение истории одобрений

Данное разрешение является третьим показанием для UPLIZNA в рамках регуляторной системы FDA. Ранее препарат был одобрен в июне 2020 года для лечения анти-аквапорина-4 антитело-положительной нейромиелита спектра, а в апреле 2025 года — для иммуноглобулина G4-ассоциированного заболевания. Этот растущий портфель одобрений демонстрирует универсальность препарата в различных аутоиммунных заболеваниях, опосредованных В-клетками.