Crinetics Avança Tratamento Chave Para Pacientes Adultos com Hiperplasia Adrenal Congênita Com Marco de Inscrição na Fase 3

A Crinetics Pharmaceuticals Inc. (CRNX) inscreveu o seu primeiro participante no estudo de fase 3 CALM-CAH—uma investigação fundamental sobre o Atumelnant, um antagonista experimental do receptor de ACTH direcionado para a hiperplasia adrenal congénita clássica (CAH) em adultos. Este marco representa um progresso significativo para uma doença genética rara que perturba a função adrenal normal e que normalmente exige terapia de substituição de glucocorticoides ao longo da vida.

O Fardo Clínico e a Necessidade Não Atendida

A CAH continua a ser um cenário desafiador. Os regimes atuais de padrão de cuidado frequentemente produzem efeitos secundários substanciais—incluindo crescimento atrofiado, disfunção metabólica e qualidade de vida comprometida—enquanto fornecem um controlo incompleto da doença. O mecanismo do Atumelnant visa normalizar os androgénios adrenais excessivos e reduzir a dependência dos pacientes de esteróides em doses elevadas. Ao restaurar o equilíbrio hormonal através de uma administração oral diária, a terapia aborda uma lacuna crítica nas opções de tratamento onde as abordagens existentes não conseguem gerir adequadamente as manifestações da doença.

A Construção com Base no Sucesso Anterior

O ensaio de fase 3 baseia-se em dados encorajadores da fase 2, demonstrando melhorias rápidas e sustentadas nos biomarcadores da doença, juntamente com medidas de benefício clínico. Estas descobertas em estágio inicial mostraram reduções significativas no excesso de hormonas adrenais e uma diminuição na dependência da terapia com glucocorticoides. O estudo CALM-CAH agora amplia esta avaliação para uma população mais ampla de adultos com hiperplasia adrenal congénita, com objetivos de eficácia e segurança centrados no controlo hormonal e nos resultados clínicos.

Reconhecimento Regulatório e Expansão do Pipeline

O programa da Crinetics recebeu a Designação de Medicamento Orfão pela FDA, reforçando a necessidade médica não atendida e o potencial comercial significativo. Olhando para o futuro, o roteiro de desenvolvimento da empresa inclui:

• Início da inscrição para o BALANCE-CAH, um ensaio de fase 2/3 em pacientes pediátricos, previsto para o Q4 de 2025
• Dados de redução de glucocorticoides e extensão de 13 semanas esperados para início de 2026
• Um estudo de fase 2/3 em síndrome de Cushing dependente de ACTH com lançamento previsto para o H1 de 2026

Posição Financeira e Desempenho das Ações

A Crinetics terminou o terceiro trimestre de 2025 com $1,1 mil milhões em caixa, proporcionando recursos para suportar as operações até 2029. As ações da CRNX negociaram entre $24,10 e $56,53 ao longo do período. A ação fechou a sua sessão mais recente a $49,31 (up 2,60%), embora tenha declinado durante a noite para $48,20 (down 2,52%). A empresa também está a avançar com o CRN09682, um candidato de fase 1/2 para certos tumores neuroendócrinos e sólidos.

A inscrição do primeiro paciente ocorreu em dezembro de 2025, marcando a transição de evidências promissoras de fase inicial para testes confirmatórios de fase 3 para a terapia de hiperplasia adrenal congénita em adultos.