DAWNZERA приближается к европейскому одобрению: CHMP поддержал одобрение лечения HAE

Ionis Pharmaceuticals достигла важного регуляторного рубежа в Европе после решения Комитета по лекарственным средствам для человеческого использования (CHMP) рекомендовать одобрение DAWNZERA в качестве профилактической терапии при наследственном ангионевротическом отеке (HAE). Положительная оценка теперь передается на рассмотрение Европейской комиссии, окончательное решение ожидается в первом квартале 2026 года.

Понимание клинической задачи

Наследственный ангионевротический отек представляет собой редкое, но серьезное генетическое нарушение, затрагивающее примерно 1 из 50 000 человек по всему миру. Это состояние вызывает непредсказуемые эпизоды сильного отека в различных частях тела — руках, ногах, брюшной полости, лице и горле, создавая значительную клиническую и качество жизни бремя для пациентов. Отсутствие эффективных профилактических вариантов долгое время ограничивало подходы к лечению этой уязвимой группы.

Как работает DAWNZERA в профилактике HAE

DAWNZERA действует через новый механизм, подавляя плазменный prekallikrein (PKK), важный белок, участвующий в воспалительной цепочке, которая инициирует атаки HAE. Этот целевой подход на основе РНК отличает его от существующих терапий и представляет собой первое профилактическое решение на основе РНК, специально разработанное для управления наследственным ангионевротическим отеком.

Доказательства клинических испытаний, подтверждающие путь к одобрению

Рекомендация CHMP основана на комплексных данных фазы 3, полученных в ходе клинических испытаний OASIS-HAE и OASISplus. Эти исследования включали подростков (от 12 лет и старше) и взрослых, испытывающих повторяющиеся эпизоды HAE. Результаты показали значительное снижение частоты атак по всем измеряемым показателям, с устойчивой терапевтической пользой на протяжении всего срока испытаний. Особенно важно, что препарат сохранял благоприятный профиль безопасности, что подтверждает его пригодность для самостоятельного применения с помощью автосистемы — повышая доступность и удобство для пациентов.

Регуляторные сроки и рыночные перспективы

DAWNZERA уже получила одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в августе 2025 года, закрепив за собой статус первого в мире профилактического препарата на основе РНК для HAE. Европейское одобрение расширяет возможности глобальной доступности терапии, потенциально меняя парадигмы лечения пациентов с HAE в различных регионах.

Контекст динамики акций

Акции Ionis демонстрировали волатильность за последние 12 месяцев, колеблясь между $23.95 и $76.78. По состоянию на 14 ноября 2025 года, цена акции составляла $71.55, что отражает рост на 2.45% за эту торговую сессию.