Avance de Setmelanotide en el síndrome de Prader-Willi: los últimos datos clínicos de Rhythm Pharmaceuticals y su impacto en el mercado

Actualización de Ensayos Clínicos y Antecedentes de la Enfermedad

Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) está a punto de presentar resultados preliminares de su ensayo exploratorio de Fase 2 que investiga la eficacia de Setmelanotide en el tratamiento del síndrome de Prader-Willi, con la presentación que se realizará a través de una transmisión en vivo el 11 de diciembre de 2025.

El síndrome de Prader-Willi es una condición genética heredada rara caracterizada por sensaciones patológicas de hambre (hiperfagia), acumulación severa de peso y disfunción en múltiples sistemas endocrinos. La condición presenta desafíos clínicos significativos, ya que las intervenciones terapéuticas disponibles siguen siendo limitadas y los pacientes frecuentemente experimentan complicaciones de salud peligrosas derivadas del aumento progresivo de peso que no puede ser controlado eficazmente mediante medios convencionales.

Setmelanotide: Aprobaciones Actuales y Progreso en la Línea de Desarrollo

Setmelanotide, administrado como una inyección subcutánea diaria, ya ha recibido autorización regulatoria en Estados Unidos y en más de 15 países adicionales para el manejo de la obesidad y la supresión del hambre vinculada al síndrome de Bardet-Biedl o deficiencias genéticas en POMC, PCSK1 o LEPR. El medicamento se comercializa globalmente bajo la marca IMCIVREE.

La empresa farmacéutica presentó una solicitud suplementaria de nuevo medicamento (sNDA) buscando la aprobación de la FDA para Setmelanotide en la obesidad hipotalámica adquirida, con una decisión regulatoria prevista para el 20 de marzo de 2025. Más allá de esta indicación, el portafolio de desarrollo más amplio de Rhythm incluye múltiples agonistas del receptor MC4R en varias etapas de avance, incluyendo Bivamelagon—un compuesto de investigación de próxima generación—y RM-718, un candidato terapéutico diferenciado. La compañía también está investigando preclínicamente tratamientos con moléculas pequeñas para el hiperinsulinismo congénito. RM-718 actualmente está en evaluación de Fase I, mientras que el ensayo pivotal de Fase III de Bivamelagon se espera que comience en 2026 tras discusiones de alineación regulatoria con las autoridades de EE. UU. y Europa.

Desempeño Financiero y Trayectoria de las Acciones

Los resultados financieros del tercer trimestre de 2025 demostraron una tracción comercial sólida, con Rhythm registrando $51.3 millones en ingresos netos globales de productos específicamente por ventas de IMCIVREE, reflejando una expansión sustancial año tras año. Las ventas en el mercado doméstico de EE. UU. aumentaron un 19% secuencialmente, alcanzando los $38.2 millones, aunque los ingresos internacionales experimentaron fluctuaciones debido a patrones de pedidos. Al 30 de septiembre de 2025, la compañía mantenía $416.1 millones en activos líquidos—que comprenden efectivo, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo—proporcionando una base financiera sólida para continuar con el avance de la investigación.

Las acciones de RYTM abrieron aproximadamente $48 el 7 de abril de 2025, cuando se destacaron inicialmente. Durante los 12 meses anteriores, la acción osciló entre $45.90 y $116.00. El cierre más reciente fue de $104.77, lo que representa un aumento diario del 4.03%, con la actividad de negociación después del horario laboral elevando el precio a $108.80—un incremento adicional del 3.85%.