UPLIZNA recibe la autorización de la FDA para el tratamiento de la miastenia gravis en adultos

2025-12-26 02:07:09

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Amgen divulgó que las autoridades regulatorias de EE. UU. han aprobado UPLIZNA (inebilizumab-cdon) como una solución terapéutica para adultos que sufren de miastenia gravis generalizada y que dan positivo en anticuerpos anti-receptor de acetilcolina o anticuerpos anti-tirosina quinasa muscular específicos. Esta inmunoterapia dirigida representa un avance significativo para los pacientes, ofreciendo la posibilidad de un manejo sostenido de la enfermedad mediante un régimen de dosificación simplificado—solo dos inyecciones de mantenimiento anuales tras una fase inicial de carga.

Comprendiendo la enfermedad y el mecanismo de tratamiento

La miastenia gravis generalizada constituye una condición autoinmune rara e impredecible mediada por células B, caracterizada por una transmisión neuromuscular interrumpida, que conduce a debilidad muscular fluctuante y fatiga. La fisiopatología de la enfermedad se centra en autoanticuerpos producidos por células B CD19+, particularmente plasmablastos y células plasmáticas, que atacan proteínas esenciales en la unión neuromuscular. La población de pacientes en Estados Unidos abarca aproximadamente entre 80,000 y 100,000 individuos, muchos de los cuales tienen opciones terapéuticas limitadas.

UPLIZNA actúa dirigiéndose a las células B CD19+, interrumpiendo eficazmente la producción de autoanticuerpos patogénicos que impulsan la progresión de la miastenia gravis. El mecanismo aborda directamente la disfunción inmunitaria subyacente en lugar de simplemente gestionar los síntomas.

Ampliando la historia de aprobaciones

Esta autorización marca la tercera indicación para UPLIZNA dentro del marco regulatorio de la FDA. El medicamento previamente recibió la aprobación en junio de 2020 para tratar el espectro de la neuromielitis óptica positivo para anticuerpos contra la acuaporina-4 en adultos, seguido por la autorización en abril de 2025 para la enfermedad relacionada con inmunoglobulina G4. Este portafolio de aprobaciones en crecimiento demuestra la versatilidad del medicamento en múltiples trastornos autoinmunes mediadas por células B.

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