UPLIZNA 获得 FDA 突破性治疗批准，用于成人全身性重症肌无力

安进公司披露，美国监管机构已批准UPLIZNA (inebilizumab-cdon)，为抗乙酰胆碱受体(AChR)和抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的成人弥漫性重症肌无力患者提供更多治疗选择。

了解疾病及治疗机制

弥漫性重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫疾病，其特征是肌肉无力的不可预测发作，源于神经肌肉信号传导中断。该疾病的核心在于有害的自身抗体——特别是AChR和MuSK抗体——由CD19+ B细胞产生，包括浆母细胞和某些浆细胞群体。

新获批的疗法针对这些B细胞机制，提供了便捷的用药方案：两次初始负荷剂量，随后每年仅需两次维持注射，有望实现长期的疾病管理。

市场影响与疾病流行情况

美国估计有80,000至100,000人患有重症肌无力，这一批准对寻求靶向治疗替代方案的患者群体具有重要意义。

监管记录

此次授权标志着UPLIZNA在公司产品线中的第三个重要FDA适应症。该药此前于2020年6月获批用于治疗抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎光谱障碍(NMOSD)，随后在2025年4月获得免疫球蛋白G4相关疾病(IgG4-RD)的批准。

连续的批准彰显了该药在应对多种B细胞介导的自身免疫疾病方面的多功能性，确立了其在免疫治疗领域的重要地位。