Прорив у генної терапії: SGT-212 від Solid Biosciences отримує статус orphan drug від FDA для рідкісного неврологічного захворювання

Solid Biosciences Inc. (SLDB) досягла значного регуляторного етапу з присвоєнням FDA статусу «Окрема лікарська засіб» для SGT-212, що є важливим кроком уперед у лікуванні фрідріхової атаксії (FA), рідкісного та наразі невиліковного генетичного захворювання, яке впливає на нервову систему та серце.

Прогрес клінічних випробувань

Біотехнологічна компанія вже ввела першу дозу пацієнту у фазу 1b випробування FALCON, яке спрямоване на тестування безпеки та переносимості SGT-212 у пацієнтів віком від 18 до 40 років з FA, які також мають серцеву гіпертрофію. Початкові результати цього відкритого, баг centers study заплановані на другу половину 2026 року, за умови досягнення цільового набору учасників.

Розуміння фрідріхової атаксії та підходу SGT-212

Фрідріхова атаксія уражає приблизно 5 000 осіб у США та близько 15 000 у Європі. Захворювання виникає через генетичні мутації у гені FXN, що порушує виробництво фратаксину — білка, важливого для підтримки здорового функціонування мітохондрій. Без достатньої кількості фратаксину пацієнти зазнають прогресуючого неврологічного погіршення та ускладнень серця, але наразі лікування не існує.

SGT-212 є інноваційним рішенням із застосуванням рекомбінантної технології заміщення генів на основі AAV. Терапія використовує двоступеневий механізм доставки: початкове внутрішньо-ядерне введення у ядра мозку доставляє SGT-212 безпосередньо до черепних ядер мозочка, а потім — внутрішньовенне введення у кровообіг. Цей скоординований двоплановий підхід одночасно спрямований на неврологічні, серцеві та системні прояви.

Регуляторні досягнення

Крім статусу «Окрема лікарська засіб», SGT-212 раніше отримала швидкий статус (Fast Track) у січні 2025 року та статус «Рідкісна дитяча хвороба» від FDA у грудні 2025 року, що прискорює процес розробки та розгляду.

Розширення портфоліо

Solid Biosciences продовжує розвивати свій портфель генетичних терапій, з SGT-212 як провідним кандидатом. Компанія також розробляє SGT-003 для дюшенівської м’язової дистрофії, SGT-501, спрямовану на катехоламінергічну полімерну тахікардію (CPVT), SGT-601 для дилатативної кардіоміопатії, опосередкованої TNNT2, та кілька інших терапій, що спрямовані на рідкісні генетичні невромускульні та серцеві захворювання.

Ринкова динаміка

Акції SLDB закрили торги в понеділок на рівні $5.24, що становить зниження на 0.95% за день.