Burixafor демонструє перевагу швидкої мобілізації при зборі стовбурових клітин для множинної мієломи

Exicure Inc.'s (XCUR) акція зросла більш ніж на 65% до $8.69 у нічній торгівлі після обнадійливих результатів клінічних досліджень Burixafor, досліджуваної сполуки, розробленої для мобілізації кровотворних стовбурових клітин у пацієнтів із множинною мієломою. Виняткові результати були представлені на щорічній зустрічі ASH, де дослідники детально описали, як унікальний механізм дії препарату дозволяє проводити лікування та збір клітин у той самий день.

Розуміння клінічного механізму Burixafor

Burixafor діє шляхом інгібування зв’язування CXCL12 з рецепторами CXCR4 на кровотворних прогеніторних клітинах, ефективно мобілізуючи ці клітини з резервів кісткового мозку у циркуляторну систему. При використанні у комбінації з пропранололом та фактором стимуляції гранулоцитів, досліджувана малі молекула сприяє швидкому переміщенню CD34+ стовбурових клітин у периферичну кров, де їх можна зібрати за допомогою лейкаферезу для трансплантації. Цей підхід вирішує критичну потребу у лікуванні множинної мієломи — рідкісного гематоонкологічного захворювання, що вражає плазмові клітини у кістковому мозку, порушуючи нормальне кровотворення, послаблюючи імунну функцію та часто спричиняючи руйнування кісток і ускладнення з нирками.

Результати дослідження: Вражаюча ефективність збору

Дослідження фази 2 оцінювало, чи може Burixafor оптимізувати збір CD34+ клітин для пацієнтів, яким потрібна аутологічна кровотворна трансплантація (AHCT), стандартна процедура після високодозової хіміотерапії при ново діагностованій множинній мієломі. Серед 19 учасників дослідження 17 осіб (89.5%) успішно зібрали мінімальний поріг у 2 × 10^6 CD34+ клітин на кілограм маси тіла під час перших двох сеансів лейкаферезу, тоді як лише 2 учасники потребували третій сеанс збору для досягнення достатньої кількості клітин.

Дані після трансплантаційного приживлення були не менш переконливими: у пацієнтів спостерігалося середнє відновлення нейтрофілів за 13 днів і відновлення тромбоцитів за 17,5 днів, що свідчить про міцне кровотворне відновлення.

Перевага швидкості порівняно з існуючими терапіями

Що відрізняє Burixafor від наразі схвалених FDA антагоністів CXCR4, таких як plerixafor і motixafortide, — це його кінетика мобілізації. Препарат досягає пікових рівнів CD34+ у периферичній крові протягом однієї години після введення, що робить можливим одночасне застосування Burixafor і лейкаферезу у рамках одного дня. На відміну від цього, існуючі інгібітори CXCR4 зазвичай потребують нічного попереднього лікування перед початком процедур аферезу.

XCUR закрив торгівельну сесію в понеділок на рівні $5.33, що на 3.50% більше перед оголошенням результатів дослідження. Дані позиціонують Burixafor як потенційний прорив у спрощенні процедур мобілізації стовбурових клітин для пацієнтів із множинною мієломою, що проходять трансплантацію.