Crinetics просуває ключове лікування для дорослих пацієнтів з вродженою гіперплазією надниркових залоз з досягненням етапу 3 у наборі учасників

Crinetics Pharmaceuticals Inc. (CRNX) залучила першого учасника до дослідження CALM-CAH фази 3 — ключового дослідження Atumelnant, експериментального антагоніста рецептора ACTH, спрямованого на класичний вроджений наднирковий гіперкортизоліз (CAH) у дорослих. Цей досягнення є значним прогресом для рідкісної генетичної хвороби, яка порушує нормальну функцію надниркових залоз і зазвичай вимагає пожиттєвої терапії заміщення глюкокортикоїдами.

Клінічне навантаження та незадоволена потреба

CAH залишається складною хворобою. Поточні стандартні схеми лікування часто спричиняють значні побічні ефекти — включаючи затримку росту, метаболічні порушення та зниження якості життя — при цьому не забезпечують повного контролю над захворюванням. Механізм дії Atumelnant спрямований на нормалізацію надмірних надниркових андрогенів і зменшення залежності пацієнтів від високих доз стероїдів. Відновлюючи гормональний баланс за допомогою перорального прийому один раз на день, терапія заповнює критичний прогал у лікувальних опціях, де існуючі підходи не здатні достатньо контролювати прояви захворювання.

Побудова на попередніх успіхах

Дослідження фази 3 базується на обнадійливих даних фази 2, що демонструють швидке та стабільне покращення біомаркерів захворювання разом із клінічними показниками. Ці ранні результати показали значне зниження надмірної вироблення гормонів надниркових залоз і зменшення залежності від глюкокортикоїдної терапії. Дослідження CALM-CAH тепер розширює цю оцінку на ширшу групу дорослих з вродженим наднирковим гіперкортизолізом, з метою оцінки ефективності та безпеки, зосередженої на гормональному контролі та клінічних результатах.

Регуляторне визнання та розширення портфоліо

Програма Crinetics отримала статус orphan drug від FDA, що підкреслює значну незадоволену медичну потребу та комерційний потенціал. У майбутньому дорожня карта компанії включає:

• Початок набору учасників для BALANCE-CAH, дослідження фази 2/3 у педіатричних пацієнтів, очікуваний у Q4 2025
• Очікувані дані про зниження глюкокортикоїдів та 13-тижневе продовження у початку 2026 року
• Дослідження фази 2/3 при ACTH-залежному синдромі Кушинга, заплановане на запуск у першій половині 2026 року

Фінансовий стан та показники акцій

Crinetics завершила третій квартал 2025 року з готівкою на суму 1,1 мільярда доларів, що забезпечує підтримку операцій до 2029 року. Акції CRNX торгувалися в межах від $24.10 до $56.53 за період. Остання сесія закінчилася на рівні $49.31 (зросли на 2.60%), хоча вночі вони знизилися до $48.20 (знизилися на 2.52%). Компанія також просуває CRN09682, кандидат у фази 1/2 для деяких нейроендокринних та солідних пухлин.

Перший набір учасників відбувся у грудні 2025 року, що ознаменувало перехід від обнадійливих ранніх даних до підтверджувального дослідження фази 3 для терапії вродженого надниркового гіперкортизолізу у дорослих.