Куллінан Терапевтікс' CLN-049 отримує присвоєння статусу швидкого проходження FDA для лікування рецидивуючого та резистентного AML

Cullinan Therapeutics, Inc. (CGEM) досягла важливого регуляторного етапу, оскільки Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) надало статус Fast Track для CLN-049, досліджуваного біспецифічного T-клітинного збудника FLT3xCD3, розробленого для боротьби з однією з найскладніших областей гематоонкології: рецидивуючим та рефрактерним гострим мієлоїдним лейкозом (R/R AML).

Невирішена медична потреба: чому це важливо

Гострий мієлоїдний лейкоз залишається найпоширенішою формою гострого лейкозу у дорослих, характеризується агресивним розмноженням аномальних білих кров’яних клітин, що пригнічують нормальну гемопоез. Навантаження хворобою є значним — щорічно в США діагностується близько 22 000 нових випадків, а рівень смертності впливає приблизно на половину з них. У глобальному масштабі вплив ще більш виражений, з приблизно 144 000 випадками щороку та 130 000 смертями у світі.

Для пацієнтів із рецидивуючою або рефрактерною хворобою результати є особливо похмурими. П’ятирічна виживаність становить менше 10%, і, що важливо, наразі не затверджено жодних імунотерапевтичних опцій для цієї групи пацієнтів. Ця терапевтична вакуумність підкреслює термінову клінічну потребу, яку прагне вирішити CLN-049.

Як працює CLN-049

Терапевтична стратегія, що лежить в основі CLN-049, зосереджена на його двонаправленому дизайні FLT3xCD3, що дозволяє йому залучати як мутовані, так і немутовані варіанти FLT3. Цей механізм забезпечує широкий застосовний спектр для різноманітної популяції пацієнтів з AML, потенційно приносячи користь більшій кількості осіб незалежно від їхнього конкретного статусу мутації FLT3.

Клінічні дані, що підтверджують статус

Ранні результати фазового 1 дослідження показали обнадійливі сигнали. Терапія продемонструвала перспективну ефективність і сприятливі профілі переносимості, з особливою відміткою повних відповідей навіть у важко попередньо лікуваних пацієнтів — когорті, яка історично асоціюється з обмеженими варіантами лікування. CLN-049 наразі оцінюється у двох паралельних фазових 1 дослідженнях: одне залучає пацієнтів із рецидивуючим/рефрактерним AML або мієлодиспластичним синдромом (NCT05143996), а інше досліджує його застосування у пацієнтів з AML із вимірюваним залишковим захворюванням (EUCT 2023-506572-27-00).

Що означає статус Fast Track

Програма Fast Track FDA спеціально розроблена для прискорення розробки та регуляторного розгляду терапій, що спрямовані на серйозні, життєво загрожуючі стани з значною невирішеною медичною потребою. Сполуки, що отримали цей статус, можуть стати кандидатами на прискорене затвердження (Accelerated Approval) та пріоритетний розгляд (Priority Review), якщо подальші дані щодо ефективності та безпеки підтвердять таку можливість.

Д-р Джеффрі Джонс, головний медичний директор Cullinan Therapeutics, підкреслив важливість: «Цей статус відображає суттєву невирішену потребу у рецидивуючому та рефрактерному AML і підтверджує потенціал залучення T-клітин у терапевтичний підхід, орієнтований на FLT3, у популяції, де варіанти лікування залишаються дуже обмеженими. Ранні клінічні результати зміцнюють нашу впевненість у цьому механізмі для пацієнтів із обмеженими альтернативами.»

Майбутня презентація даних

Додаткові дані фазового 1 дослідження будуть представлені під час 67-ї щорічної зустрічі Американського товариства гематології, запланованої на 8 грудня 2025 року, що надасть медичній і науковій спільноті розширені докази щодо ефективності та профілю безпеки CLN-049.

Реакція ринку

Регуляторне оголошення викликало негайний інтерес інвесторів, акції CGEM торгувалися у передторговій сесії за ціною $11.70, що становить зростання на 2.92%. За попередні 12 місяців акції коливалися між $5.68 і $13.78, що свідчить про значну волатильність на ринку біотехнологій.