Розвиток сетмеланотиду при синдромі Прадера-Віллі: останні клінічні дані Rhythm Pharmaceuticals та вплив на ринок

Оновлення клінічних досліджень та фон хвороби

Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) має намір оприлюднити ранні результати дослідження фази 2, що досліджує ефективність Setmelanotide у лікуванні синдрому Prader-Willi, з презентацією у режимі прямої трансляції 11 грудня 2025 року.

Синдром Prader-Willi — це рідкісна спадкова генетична хвороба, яка характеризується патологічним почуттям голоду (гіперфагія), важким накопиченням ваги та дисфункцією в кількох ендокринних системах. Це стан створює значні клінічні труднощі, оскільки доступні терапевтичні засоби залишаються обмеженими, а пацієнти часто стикаються з небезпечними ускладненнями здоров’я, що виникають через прогресуюче збільшення ваги, яке не можна ефективно контролювати за допомогою традиційних методів.

Setmelanotide: Поточні дозволи та прогрес у розробці

Setmelanotide, який вводиться один раз на добу підшкірно, вже отримав регуляторне схвалення у Сполучених Штатах та більш ніж у 15 інших країнах для лікування ожиріння та пригнічення голоду, пов’язаних із синдромом Бардет-Бієль, або генетичними дефіцитами POMC, PCSK1 або LEPR. Ліки продаються глобально під торговою маркою IMCIVREE.

Фармацевтична компанія подала додаткову заявку на новий лікарський засіб (sNDA), що прагне отримати схвалення FDA для Setmelanotide при набутому гіпоталамічному ожирінні, з очікуваним рішенням регулятора до 20 березня 2025 року. Окрім цієї показання, ширший портфель розробок Rhythm включає кілька агонистів рецептора MC4R на різних стадіях розвитку, зокрема Bivamelagon — наступне покоління дослідницьких препаратів, та RM-718, диференційований терапевтичний кандидат. Компанія також проводить доклінічні дослідження малих молекул для лікування вродженого гіперінсулінізму. RM-718 наразі проходить оцінку фази I, тоді як ключовий клінічний випробувальний дослід Bivamelagon має розпочатися у 2026 році після узгодження регуляторних питань із американськими та європейськими органами.

Фінансові показники та динаміка акцій

Фінансові результати за третій квартал 2025 року продемонстрували сильний комерційний успіх, з Rhythm заробив $51.3 мільйона чистого доходу від продажу продукту IMCIVREE, що свідчить про значне зростання порівняно з попереднім роком. Внутрішні продажі на ринку США зросли на 19% порівняно з попереднім кварталом, досягнувши $38.2 мільйона, хоча міжнародний дохід зазнав коливань через особливості замовлень. Станом на 30 вересня 2025 року компанія мала $416.1 мільйона ліквідних активів — у тому числі готівку, еквіваленти готівки та короткострокові інвестиції — що забезпечує значний фінансовий ресурс для подальшого розвитку досліджень.

Акції RYTM відкрилися приблизно $48 7 квітня 2025 року, коли їх вперше виділили. За попередні 12 місяців ціна коливалася між $45.90 і $116.00. Останнє закриття зафіксувало ціну $104.77, що становить зростання на 4.03% за день, а торгівля після закриття підняла ціну до $108.80 — додатковий приріст на 3.85%.