DAWNZERA все ближче до європейського схвалення: CHMP підтримує схвалення лікування HAE

Ionis Pharmaceuticals здобула важливу регуляторну віху в Європі після рішення Комітету з лікарських засобів для людського застосування (CHMP) рекомендувати схвалення DAWNZERA як профілактичної терапії при спадковому ангіоедемі (HAE). Позитивна оцінка тепер рухається до розгляду Європейською комісією, з очікуваним остаточним рішенням у першому кварталі 2026 року.

Розуміння клінічної проблеми

Спадковий ангіоедем є рідкісним, але серйозним генетичним порушенням, що уражає приблизно 1 з 50 000 людей у світі. Це стан викликає непередбачувані епізоди важкого набряку в різних частинах тіла — руки, ноги, черевна порожнина, обличчя та горло — створюючи значне клінічне навантаження та зниження якості життя для пацієнтів. Відсутність ефективних профілактичних засобів довгий час обмежувала підходи до лікування цієї вразливої групи.

Як DAWNZERA працює у профілактиці HAE

DAWNZERA діє через новий механізм, пригнічуючи плазмовий prekallikrein (PKK), важливий білок, що бере участь у запальній каскаді, яка ініціює напади HAE. Цей цілеспрямований підхід на основі РНК відрізняє його від існуючих терапій і є першою профілактичною РНК-орієнтованою рішенням, спеціально розробленим для управління спадковим ангіоедемом.

Дослідження, що підтверджують шлях до схвалення

Рекомендація CHMP базується на всебічних даних фази 3, отриманих у клінічних дослідженнях OASIS-HAE та OASISplus. Ці дослідження залучили підлітків (віком 12+) та дорослих, що зазнавали повторних нападів HAE. Результати показали значне зниження частоти нападів за всіма виміряними показниками, з тривалими терапевтичними перевагами протягом усього періоду дослідження. Важливо, що препарат зберіг позитивний профіль безпеки, що підтримує його можливість самостійного застосування за допомогою автоліквідатора — підвищуючи доступність і зручність для пацієнтів.

Регуляторний графік і вплив на ринок

DAWNZERA вже отримала схвалення Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) у серпні 2025 року, закріпивши її статус як першого РНК-таргетованого профілактичного засобу для HAE у Північній Америці. Європейське схвалення позиціонує цю терапію для ширшої глобальної доступності, потенційно трансформуючи підходи до лікування пацієнтів з HAE у різних регіонах.

Контекст цінової динаміки акцій

Акції Ionis демонстрували волатильність за останні 12 місяців, коливаючись між $23.95 і $76.78. На 14 листопада 2025 року ціна акцій становила $71.55, що відображає приріст на 2.45% за цю торгову сесію.