UPLIZNA отримує схвалення FDA для лікування міастенії у дорослих

Amgen розкрила, що регуляторні органи США схвалили UPLIZNA (inebilizumab-cdon) як терапевтичне рішення для дорослих, які страждають на генералізований міастенія гравіс і мають позитивний тест на антитіла до ацетилхолінового рецептора або антитіла до тирозинових кіназ м’язів. Ця цілеспрямована імунотерапія є значним проривом для пацієнтів, пропонуючи перспективу стабільного контролю захворювання за допомогою спрощеного режиму дозування — всього дві щорічні підтримуючі ін’єкції після початкової фази навантаження.

Розуміння захворювання та механізму лікування

Генералізований міастенія гравіс є рідкісним, непередбачуваним аутоімунним станом, що опосередковується В-клітинами, і характеризується порушенням нервово-м’язової передачі, що призводить до коливань м’язової слабкості та втоми. Патофізіологія захворювання зосереджена навколо автоантитіл, вироблених В-клітинами CD19+, зокрема плазмобластами та плазматичними клітинами, які атакують важливі білки нервово-м’язового з’єднання. Населення США становить приблизно 80 000 до 100 000 осіб, багато з яких мають обмежені терапевтичні опції.

UPLIZNA працює, націлюючись на В-клітини CD19+, ефективно порушуючи виробництво патогенних автоантитіл, що сприяють прогресуванню міастенії гравіс. Механізм безпосередньо вирішує основну імунну дисфункцію, а не просто керує симптомами.

Розширення історії схвалень

Ця авторизація є третьою індикацією для UPLIZNA у рамках регуляторної системи FDA. Ліки раніше отримали схвалення у червні 2020 року для лікування нейромієліту, спектру розладів, пов’язаних з антитілами до аквапорину-4 у дорослих, а також у квітні 2025 року — для імуноглобуліну G4, пов’язаного з захворюваннями. Цей зростаючий портфель схвалень демонструє універсальність препарату у різних аутоімунних захворюваннях, опосередкованих В-клітинами.