Roxadustat Alcança Marco de Designação de Medicamento órfão para Tratamento de Distúrbio Sanguíneo

LiquidityWizard · 2025-12-26T03:33:38+00:00

A FibroGen recebeu a Designação de Medicamento Orfão da FDA para o roxadustat, destinado ao tratamento de síndromes mielodisplásicas (MDS). Este reconhecimento segue resultados positivos de ensaios de Fase 3 que demonstraram independência significativa de transfusões, e apoia os planos da FibroGen para submissão regulatória até ao final de 2025. O tratamento já está aprovado para anemia na doença renal crónica em vários mercados, marcando uma expansão para a MDS.

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2025-12-26 03:33:38

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FibroGen, Inc. (FGEN) alcançou um marco regulatório importante após o Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos da FDA conceder o status de Designação de Medicamento Órfão à sua terapia investigacional roxadustat para o tratamento de síndromes mielodisplásicas (MDS). Esta designação acelera o percurso de desenvolvimento e oferece incentivos potenciais, incluindo uma exclusividade de mercado estendida após a aprovação.

A designação segue evidências clínicas encorajadoras do ensaio de fase 3 MATTHERHORN, onde o roxadustat demonstrou melhorias significativas na independência de transfusões entre pacientes com uma carga de transfusão substancial. A análise post-hoc revelou resultados favoráveis neste subconjunto de pacientes de difícil tratamento, fortalecendo o caso para avanço regulatório.

Com base nesses resultados clínicos, a FibroGen está avançando com a finalização do protocolo para a população de pacientes com MDS, com uma submissão regulatória prevista para o quarto trimestre de 2025. Este cronograma posiciona a empresa para possíveis aplicações terapêuticas ampliadas do seu composto principal.

O roxadustat já estabeleceu uma presença comercial em vários mercados, com aprovações atuais na Europa, Japão e outros países para o manejo da anemia associada à doença renal crônica (CKD) em populações adultas em diálise e não diálise. A indicação de MDS representa uma expansão estratégica da utilidade clínica do medicamento no tratamento de condições de anemia severa em diferentes contextos de doença.

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