DAWNZERA Aproxima-se da Aprovação Europeia: O CHMP Dá Apoio à Aprovação do Tratamento para HAE

A Ionis Pharmaceuticals alcançou um marco regulatório importante na Europa após a decisão do Comitê de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de recomendar a aprovação do DAWNZERA como terapia preventiva para angioedema hereditário (HAE). A avaliação positiva está agora a avançar para consideração pela Comissão Europeia, com uma decisão final prevista para o primeiro trimestre de 2026.

Compreender o Desafio Clínico

O angioedema hereditário representa uma doença genética rara, mas grave, que afeta aproximadamente 1 em 50.000 indivíduos globalmente. A condição desencadeia episódios imprevisíveis de inchaço severo em várias áreas do corpo — mãos, pés, regiões abdominais, características faciais e garganta — criando uma carga clínica e de qualidade de vida substancial para os pacientes. A falta de opções preventivas eficazes tem limitado há muito tempo as abordagens de tratamento para esta população vulnerável.

Como o DAWNZERA Funciona na Prevenção do HAE

O DAWNZERA atua através de um mecanismo inovador, suprimindo a prekallikreína plasmática (PKK), uma proteína crítica envolvida na cascata inflamatória que inicia os ataques de HAE. Esta abordagem direcionada de RNA distingue-se das terapêuticas existentes e representa a primeira solução preventiva baseada em RNA especificamente desenvolvida para o manejo do angioedema hereditário.

Evidências dos Ensaios que Apoiam o Caminho para Aprovação

A recomendação do CHMP decorre de dados abrangentes do Fase 3 gerados pelos ensaios clínicos OASIS-HAE e OASISplus. Estes estudos envolveram adolescentes (a partir de 12 anos) e adultos que experienciam episódios recorrentes de HAE. Os resultados demonstraram reduções substanciais na frequência dos ataques em todos os pontos finais medidos, com benefícios terapêuticos sustentados ao longo da duração do ensaio. Notavelmente, o medicamento manteve um perfil de segurança favorável, apoiando a sua viabilidade para uso auto-administrado via autoinjetor — aumentando a acessibilidade e conveniência para os pacientes.

Cronograma Regulatório e Implicações para o Mercado

O DAWNZERA já obteve aprovação da (FDA) nos Estados Unidos em agosto de 2025, estabelecendo-se como o primeiro agente profilático dirigido por RNA para HAE na América do Norte. A aprovação europeia posiciona a terapia para uma disponibilidade global mais ampla, potencialmente transformando os paradigmas de tratamento para pacientes com HAE em várias regiões.

Contexto do Desempenho das Ações

As ações da Ionis demonstraram volatilidade nos últimos 12 meses, variando entre $23.95 e $76.78. Em 14 de novembro de 2025, as ações foram negociadas a $71.55, refletindo um ganho de 2.45% durante essa sessão de negociação.