DAYBUE STIX отримує схвалення FDA: Acadia запускає порошковий варіант для лікування синдрома Ретта

Компанія Acadia Pharmaceuticals Inc. (ACAD) успішно отримала схвалення FDA на DAYBUE STIX, представляючи порошковий варіант своєї оральної розчину DAYBUE, розроблений для пацієнтів з синдромом Ретта віком від двох років і старше. Цей важливий крок означає розширення варіантів лікування для стану, що впливає приблизно на 1 з 10 000 до 15 000 народжень дівчат у світі.

Що таке синдром Ретта і чому це важливо

Синдром Ретта — це рідкісне нейроразвивальне порушення, яке створює значні клінічні виклики. Це стан переважно вражає дівчат у ранньому розвитку, спричиняючи прогресуюче неврологічне погіршення. Схвалення DAYBUE STIX вирішує критичну потребу в цій групі пацієнтів, пропонуючи альтернативний спосіб введення препарату при збереженні терапевтичної ефективності та безпеки, які були продемонстровані оригінальною оральною розчином, що отримав схвалення FDA у 2023 році.

Технічні характеристики продукту та клінічний профіль

Новий порошковий препарат розроблений для забезпечення ідентичних результатів щодо ефективності та безпеки порівняно з існуючою рідкою оральною розчином. Гнучкість цієї форми дозволяє медичним працівникам і доглядачам більш гнучко підходити до введення препарату, що особливо важливо для педіатричних пацієнтів, де точність дозування та зручність використання мають першорядне значення.

Терміни доступності на ринку

DAYBUE STIX буде впроваджуватися поетапно, починаючи з першого кварталу 2026 року, з очікуваним повним виходом на ринок на початку другого кварталу. Оригінальна форма оральної розчину залишатиметься доступною поряд із новим порошковим варіантом, що забезпечить безперебійність ланцюгів постачання та вибір пацієнтів у методах лікування.