アムジェンは、米国の規制当局が成人の全身性重症筋無力症患者で抗アセチルコリン受容体抗体または抗筋特異的チロシンキナーゼ抗体陽性の患者に対して、治療薬UPLIZNA (inebilizumab-cdon)を承認したことを開示しました。この標的免疫療法は、患者にとって重要な進歩を示しており、最初のローディングフェーズ後に2回の年次メンテナンス注射だけで持続的な疾患管理の可能性を提供します。## 疾患と治療メカニズムの理解全身性重症筋無力症は、まれで予測不可能なB細胞媒介の自己免疫疾患であり、神経筋伝達の障害により筋肉の弱化と疲労が変動します。疾患の病態生理は、CD19+ B細胞、特に形質細胞芽細胞や形質細胞によって産生される自己抗体に焦点を当てており、これらが重要な神経筋接合部タンパク質を攻撃します。米国の患者数は約80,000人から100,000人と推定され、多くの患者は治療選択肢が限られています。UPLIZNAは、CD19+ B細胞を標的とすることで、重症筋無力症の進行を促進する病原性自己抗体の産生を効果的に妨げます。このメカニズムは、症状の管理だけでなく、根本的な免疫機能障害に直接対処します。## 承認履歴の拡大この承認は、FDAの規制枠組み内でのUPLIZNAの3番目の適応を示しています。同薬は、2020年6月に成人の抗アクアポリン4抗体陽性神経脊髄炎スペクトラム障害の治療薬として以前承認され、その後2025年4月に免疫グロブリンG4関連疾患の治療薬として承認されました。この拡大された承認ポートフォリオは、複数のB細胞媒介自己免疫疾患にわたる薬の多用途性を示しています。
UPLIZNAは成人の重症筋無力症治療においてFDAの承認を受けました
アムジェンは、米国の規制当局が成人の全身性重症筋無力症患者で抗アセチルコリン受容体抗体または抗筋特異的チロシンキナーゼ抗体陽性の患者に対して、治療薬UPLIZNA (inebilizumab-cdon)を承認したことを開示しました。この標的免疫療法は、患者にとって重要な進歩を示しており、最初のローディングフェーズ後に2回の年次メンテナンス注射だけで持続的な疾患管理の可能性を提供します。
疾患と治療メカニズムの理解
全身性重症筋無力症は、まれで予測不可能なB細胞媒介の自己免疫疾患であり、神経筋伝達の障害により筋肉の弱化と疲労が変動します。疾患の病態生理は、CD19+ B細胞、特に形質細胞芽細胞や形質細胞によって産生される自己抗体に焦点を当てており、これらが重要な神経筋接合部タンパク質を攻撃します。米国の患者数は約80,000人から100,000人と推定され、多くの患者は治療選択肢が限られています。
UPLIZNAは、CD19+ B細胞を標的とすることで、重症筋無力症の進行を促進する病原性自己抗体の産生を効果的に妨げます。このメカニズムは、症状の管理だけでなく、根本的な免疫機能障害に直接対処します。
承認履歴の拡大
この承認は、FDAの規制枠組み内でのUPLIZNAの3番目の適応を示しています。同薬は、2020年6月に成人の抗アクアポリン4抗体陽性神経脊髄炎スペクトラム障害の治療薬として以前承認され、その後2025年4月に免疫グロブリンG4関連疾患の治療薬として承認されました。この拡大された承認ポートフォリオは、複数のB細胞媒介自己免疫疾患にわたる薬の多用途性を示しています。