Crinetics Maju ke Pengobatan Utama Untuk Pasien Hiperkalsemia Kongenital Dewasa Dengan Tonggak Pendaftaran Fase 3

Crinetics Pharmaceuticals Inc. (CRNX) telah mendaftarkan peserta pertamanya dalam studi Fase 3 CALM-CAH—penelitian penting tentang Atumelnant, antagonis reseptor ACTH yang sedang diselidiki yang menargetkan hiperplasia adrenal kongenital klasik (CAH) pada orang dewasa. Tonggak ini mewakili kemajuan signifikan untuk gangguan genetik langka yang mengganggu fungsi adrenal normal dan biasanya membutuhkan terapi penggantian glukokortikoid seumur hidup.

Beban Klinis dan Kebutuhan yang Belum Terpenuhi

CAH tetap menjadi lanskap penyakit yang menantang. Regimen standar perawatan saat ini sering kali menghasilkan efek samping yang substansial—termasuk pertumbuhan terhambat, disfungsi metabolik, dan kualitas hidup yang terganggu—sementara pengendalian penyakit yang tidak lengkap. Mekanisme Atumelnant bertujuan menormalkan androgen adrenal yang berlebihan dan mengurangi ketergantungan pasien pada steroid dosis tinggi. Dengan mengembalikan keseimbangan hormon melalui pemberian oral sekali sehari, terapi ini mengatasi kekurangan penting dalam pilihan pengobatan di mana pendekatan yang ada gagal mengelola manifestasi penyakit secara memadai.

Berdasarkan Keberhasilan Sebelumnya

Uji coba Fase 3 didasarkan pada data Fase 2 yang menjanjikan, menunjukkan perbaikan cepat dan berkelanjutan dalam biomarker penyakit bersamaan manfaat klinis. Temuan tahap awal ini menunjukkan pengurangan yang berarti dalam kelebihan hormon adrenal dan penurunan ketergantungan pada terapi glukokortikoid. Studi CALM-CAH kini memperluas evaluasi ini ke populasi hiperplasia adrenal kongenital dewasa yang lebih luas, dengan parameter efikasi dan keamanan yang berfokus pada pengendalian hormon dan hasil klinis.

Pengakuan Regulasi dan Perluasan Jalur Pengembangan

Program Crinetics menerima Penunjukan Obat Yatim dari FDA, memperkuat kebutuhan medis yang belum terpenuhi dan potensi komersialnya. Melihat ke depan, peta jalan pengembangan perusahaan meliputi:

• Memulai pendaftaran untuk BALANCE-CAH, uji coba Fase 2/3 pada pasien pediatrik, diperkirakan pada Q4 2025
• Data pengurangan glukokortikoid dan ekstensi 13 minggu yang diharapkan pada awal 2026
• Studi Fase 2/3 pada sindrom Cushing yang bergantung pada ACTH yang ditargetkan untuk diluncurkan pada H1 2026

Posisi Keuangan dan Performa Saham

Crinetics mengakhiri Q3 2025 dengan kas sebesar $1,1 miliar, menyediakan jalur pendanaan untuk mendukung operasi hingga 2029. Saham CRNX diperdagangkan antara $24,10 dan $56,53 selama periode tersebut. Saham menutup sesi terakhir pada $49,31 (naik 2,60%), meskipun menurun semalam ke $48,20 (turun 2,52%). Perusahaan juga sedang memajukan CRN09682, kandidat Fase 1/2 untuk tumor neuroendokrin tertentu dan tumor padat.

Pendaftaran pasien pertama terjadi pada Desember 2025, menandai transisi dari bukti awal yang menjanjikan ke pengujian konfirmasi Fase 3 untuk terapi hiperplasia adrenal kongenital dewasa.