Kemajuan Setmelanotide dalam Sindrom Prader-Willi: Data Klinis Terbaru dan Dampak Pasar dari Rhythm Pharmaceuticals

Pembaharuan Uji Klinis dan Latar Belakang Penyakit

Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) akan mengungkap temuan awal dari uji eksploratori Tahap 2 yang menyelidiki efektivitas Setmelanotide dalam mengobati sindrom Prader-Willi, dengan presentasi dilakukan melalui webcast langsung pada 11 Desember 2025.

Sindrom Prader-Willi adalah kondisi genetik langka yang diwariskan dan ditandai oleh sensasi lapar patologis (hyperphagia), penumpukan berat badan yang parah, dan disfungsi di beberapa sistem endokrin. Kondisi ini menghadirkan tantangan klinis yang signifikan, karena intervensi terapeutik yang tersedia tetap terbatas dan pasien sering mengalami komplikasi kesehatan berbahaya yang berasal dari peningkatan berat badan yang progresif dan tidak dapat dikendalikan secara efektif melalui cara konvensional.

Setmelanotide: Persetujuan Saat Ini dan Kemajuan Pipeline

Setmelanotide, yang diberikan sebagai injeksi subkutan sekali sehari, telah menerima persetujuan regulasi di Amerika Serikat dan lebih dari 15 negara lainnya untuk pengelolaan obesitas dan penekanan rasa lapar yang terkait dengan sindrom Bardet-Biedl atau kekurangan genetik POMC, PCSK1, atau LEPR. Obat ini dijual secara global dengan merek IMCIVREE.

Perusahaan farmasi mengajukan aplikasi obat baru tambahan (sNDA) untuk mendapatkan persetujuan FDA untuk Setmelanotide dalam mengobati obesitas hipotalamus yang diperoleh, dengan keputusan regulasi diperkirakan akan keluar pada 20 Maret 2025. Selain indikasi ini, portofolio pengembangan Rhythm yang lebih luas mencakup beberapa agonis reseptor MC4R dalam berbagai tahap kemajuan, termasuk Bivamelagon—senyawa investigasi generasi berikutnya—dan RM-718, kandidat terapeutik yang berbeda. Perusahaan juga sedang melakukan penelitian prakelinis terhadap pengobatan molekul kecil untuk hiperinsulinisme kongenital. RM-718 saat ini sedang menjalani evaluasi Tahap I, sementara uji klinis utama Tahap III Bivamelagon diperkirakan akan dimulai pada 2026 setelah diskusi penyelarasan regulasi dengan otoritas AS dan Eropa.

Kinerja Keuangan dan Pergerakan Saham

Hasil keuangan kuartal ketiga 2025 menunjukkan daya tarik komersial yang kuat, dengan Rhythm mencatat pendapatan bersih produk global sebesar $51,3 juta dari penjualan IMCIVREE, mencerminkan pertumbuhan tahunan yang substansial. Penjualan di pasar domestik AS meningkat 19% secara berurutan, mencapai $38,2 juta, meskipun pendapatan internasional mengalami fluktuasi karena pola pemesanan. Per 30 September 2025, perusahaan memegang aset cair sebesar $416,1 juta—terdiri dari kas, setara kas, dan investasi jangka pendek—memberikan landasan keuangan yang cukup untuk kelanjutan pengembangan riset.

Saham RYTM dibuka sekitar $48 pada 7 April 2025, saat pertama kali disorot. Sepanjang 12 bulan sebelumnya, saham berkisar antara $45,90 dan $116,00. Penutupan terakhir tercatat sebesar $104,77, meningkat 4,03% dalam sehari, dengan aktivitas perdagangan setelah jam kerja mendorong harga lebih tinggi ke $108,80—peningkatan tambahan 3,85%.