UPLIZNA Mendapatkan Otorisasi FDA untuk Pengobatan Miastenia Gravis pada Dewasa

Amgen mengungkapkan bahwa otoritas regulasi AS telah menyetujui UPLIZNA (inebilizumab-cdon) sebagai solusi terapeutik untuk orang dewasa yang menderita myasthenia gravis umum yang menunjukkan hasil positif untuk antibodi anti-reseptor asetilkolin atau antibodi anti-tyrosine kinase otot. Terapi imun terfokus ini merupakan kemajuan signifikan bagi pasien, memberikan prospek pengelolaan penyakit yang berkelanjutan melalui regimen dosis yang disederhanakan—hanya dua injeksi pemeliharaan tahunan setelah fase pemuatan awal.

Memahami Penyakit dan Mekanisme Pengobatan

Myasthenia gravis umum merupakan kondisi autoimun yang jarang dan tidak dapat diprediksi yang dimediasi oleh sel B, ditandai dengan gangguan transmisi neuromuskuler, yang menyebabkan kelemahan otot dan kelelahan yang fluktuatif. Patofisiologi penyakit ini berpusat pada autoantibodi yang diproduksi oleh sel B CD19+, terutama plasmablast dan sel plasma, yang menyerang protein persimpangan neuromuskuler penting. Populasi pasien di Amerika Serikat diperkirakan sekitar 80.000 hingga 100.000 orang, banyak di antaranya memiliki opsi terapeutik yang terbatas.

UPLIZNA bekerja dengan menargetkan sel B CD19+, secara efektif mengganggu produksi autoantibodi patogen yang mendorong perkembangan myasthenia gravis. Mekanisme ini secara langsung menangani disfungsi imun yang mendasari daripada sekadar mengelola gejala.

Memperluas Riwayat Persetujuan

Otorisasi ini menandai indikasi ketiga untuk UPLIZNA dalam kerangka regulasi FDA. Obat ini sebelumnya mendapatkan persetujuan pada Juni 2020 untuk mengobati neuromyelitis optica spectrum disorder positif antibodi anti-aquaporin-4 pada orang dewasa, diikuti oleh otorisasi pada April 2025 untuk penyakit terkait imunoglobulin G4. Portofolio persetujuan yang berkembang ini menunjukkan fleksibilitas obat ini di berbagai gangguan autoimun yang dimediasi oleh sel B.