Percée pour la maladie pulmonaire rare : le nouveau médicament de Sanofi reçoit la reconnaissance de l'EMA

Une étape importante a été franchie dans le traitement de la déficience en alpha-1 antitrypsine (AATD) – emphysème associé. L’Agence européenne des médicaments a accordé la désignation de médicament orphelin à efdoralprin alfa (SAR447537), une thérapie biologique expérimentale développée par Sanofi SNY. Cette reconnaissance, attribuée aux médicaments traitant des affections touchant moins de 5 personnes sur 10 000, souligne le potentiel thérapeutique de cette protéine recombinant humaine d’alpha-1 antitrypsine fusionnée avec des composants d’anticorps.

Comprendre la maladie et le mécanisme de traitement

La AATD représente une maladie rare héréditaire où le foie ne produit pas des niveaux suffisants de la protéine alpha-1 antitrypsine (AAT). Les patients subissent une détérioration progressive des poumons, conduisant à l’emphysème et au développement de BPCO, avec des cas graves pouvant nécessiter une transplantation. La nouvelle approche avec efdoralprin alfa agit en inhibant les neutrophil elastases — l’enzyme responsable de la destruction tissulaire dans les poumons affectés — offrant un avantage mécanistique par rapport aux thérapies existantes.

Données cliniques soutenant la décision de l’EMA

La désignation repose sur des données convaincantes issues de l’étude mondiale de phase II ElevAATe. Les résultats ont montré qu’efdoralprin alfa, administré toutes les trois ou quatre semaines, entraînait des augmentations statistiquement significatives des niveaux fonctionnels d’AAT par rapport au traitement hebdomadaire à base de plasma à la 32e semaine. Les patients recevant les régimes Q3W et Q4W ont atteint des pourcentages plus élevés de jours avec des niveaux fonctionnels d’AAT dans les plages normales, répondant avec succès aux critères principaux et secondaires de l’étude. Cette flexibilité de dosage constitue un avantage pratique pour l’observance et la qualité de vie des patients.

Il est à noter qu’efdoralprin alfa avait déjà obtenu les désignations Fast Track et médicament orphelin de la FDA, établissant une voie réglementaire double qui accélère les délais de développement pour ce traitement susceptible de changer la vie.

Contexte du marché et paysage d’investissement

Au cours de l’année écoulée, les actions SNY ont apprécié de 1,3 %, sous-performant la croissance de 13,8 % du secteur biotechnologique dans son ensemble. Dans l’espace concurrentiel des thérapeutiques pour maladies rares, d’autres opportunités ont montré une dynamique plus forte. ANI Pharmaceuticals ANIP, CorMedix CRMD, et Castle Biosciences CSTL ont des classements Zacks plus élevés. ANIP a bondi de 51,8 % en un an avec des estimations de bénéfices par action passant de 7,29 $ à 7,56 $ pour 2025, tandis que CRMD a gagné 29,1 % avec des projections de BPA pour 2025 passant de 1,85 $ à 2,87 $. CSTL a progressé de 46,4 % alors que les estimations de pertes se sont considérablement réduites.

Signification stratégique

L’acquisition d’efdoralprin alfa, après l’achat par Sanofi en 2024 d’Inhibrx, renforce son pipeline de maladies rares à une époque où les marchés des médicaments orphelins atteignent des valorisations premium. Ce développement illustre comment l’innovation biotechnologique dans des populations de patients mal desservies continue de transformer la dynamique d’investissement et les options thérapeutiques pour ceux confrontés à des conditions auparavant incurables.