Burixafor démontre un avantage de mobilisation rapide dans la collecte de cellules souches du myélome multiple

Exicure Inc.'s (XCUR) a connu une hausse de plus de 65 % pour atteindre 8,69 $ lors des échanges après clôture, suite à des résultats encourageants d’essais cliniques pour Burixafor, un composé expérimental conçu pour mobiliser les cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de myélome multiple. Les résultats révolutionnaires ont été présentés lors de la réunion annuelle de l’ASH, où les chercheurs ont détaillé comment le mécanisme unique du médicament permet des procédures de traitement et de collecte cellulaire le même jour.

Comprendre le mécanisme clinique de Burixafor

Burixafor agit en inhibant la liaison de CXCL12 aux récepteurs CXCR4 sur les cellules progénitrices hématopoïétiques, mobilisant ainsi efficacement ces cellules des réserves de la moelle osseuse vers le système circulatoire. Lorsqu’il est utilisé en association avec le propranolol et le facteur de stimulation des colonies de granulocytes, la petite molécule expérimentale facilite le déplacement rapide des cellules souches CD34+ dans le sang périphérique, où elles peuvent être récoltées par leucaphérèse pour des transplantations. Cette approche répond à un besoin critique dans le traitement du myélome multiple, une maladie rare du sang affectant les plasmocytes de la moelle osseuse, qui perturbe la production normale de sang, compromet la fonction immunitaire et conduit fréquemment à une détérioration osseuse et des complications rénales.

Résultats des essais : efficacité remarquable de la collecte

L’étude de phase 2 a évalué si Burixafor pouvait optimiser la collecte de cellules CD34+ chez les patients nécessitant une autogreffe de cellules hématopoïétiques (AHCT), la norme de soins établie après une chimiothérapie à haute dose chez les patients nouvellement diagnostiqués de myélome multiple. Parmi les 19 participants à l’étude, 17 individus (89,5 %) ont réussi à collecter le seuil minimum requis de 2 × 10^6 cellules CD34+ par kilogramme de poids corporel lors de leurs deux premières sessions de leucaphérèse, tandis que seulement 2 participants ont nécessité une troisième session de collecte pour atteindre des comptages cellulaires adéquats.

Les données sur l’engraftment post-transplantation se sont avérées tout aussi convaincantes : les patients ont montré une récupération médiane des neutrophiles en 13 jours et une reconstitution des plaquettes en 17,5 jours, indiquant une récupération hématopoïétique robuste.

Avantage en rapidité par rapport aux thérapies existantes

Ce qui distingue Burixafor des antagonistes CXCR4 actuellement approuvés par la FDA, tels que plerixafor et motixafortide, c’est sa cinétique de mobilisation. Le médicament atteint des niveaux périphériques maximaux de CD34+ en une heure après administration, rendant possible une administration simultanée de Burixafor et une leucaphérèse en un seul jour. En revanche, les inhibiteurs de CXCR4 existants nécessitent généralement un traitement préalable la veille avant de pouvoir commencer les procédures d’apherèse.

XCUR a clôturé la séance de négociation de lundi à 5,33 $, reflétant une hausse de 3,50 % avant l’annonce des résultats de l’essai. Ces données positionnent Burixafor comme une avancée potentielle dans la simplification des procédures de mobilisation des cellules souches pour les patients atteints de myélome multiple en cours de transplantation.