Roxadustat atteint la étape de désignation de médicament orphelin pour le traitement des troubles sanguins

FibroGen, Inc. (FGEN) a franchi une étape réglementaire importante après que le Bureau du développement des produits orphelins de la FDA a accordé le statut de médicament orphelin à sa thérapie expérimentale roxadustat pour le traitement des syndromes myélodysplasiques (MDS). Cette désignation accélère le processus de développement et offre des incitations potentielles, notamment une exclusivité de marché prolongée après l’approbation.

La désignation fait suite à des preuves cliniques encourageantes issues de l’essai de phase 3 MATTHERHORN, où le roxadustat a montré des améliorations significatives de l’indépendance transfusionnelle chez les patients souffrant d’une charge transfusionnelle importante. L’analyse post-hoc a révélé des résultats favorables dans cette sous-population de patients difficile à traiter, renforçant la crédibilité pour une avancée réglementaire.

S’appuyant sur ces résultats cliniques, FibroGen poursuit la finalisation du protocole pour la population de patients atteints de MDS, avec une soumission réglementaire prévue pour le quatrième trimestre 2025. Ce calendrier positionne la société pour d’éventuelles applications thérapeutiques élargies de son principal composé.

Le roxadustat a déjà établi une présence commerciale sur plusieurs marchés, avec des approbations actuelles en Europe, au Japon et dans d’autres pays pour la gestion de l’anémie associée à la maladie rénale chronique (CKD) chez les populations adultes en dialyse et hors dialyse. L’indication MDS représente une expansion stratégique de l’utilité clinique du médicament pour traiter des conditions graves liées à l’anémie dans différents contextes de maladie.