Crinetics fait progresser un traitement clé pour les patients adultes atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales avec une étape importante dans l'inscription à la phase 3

Crinetics Pharmaceuticals Inc. (CRNX) a recruté son premier participant dans l’étude de phase 3 CALM-CAH — une investigation clé sur Atumelnant, un antagoniste expérimental du récepteur à l’ACTH ciblant l’hyperplasie congénitale surrénalienne classique (CAH) chez l’adulte. Cette étape représente une avancée significative pour une maladie génétique rare qui perturbe le fonctionnement normal des surrénales et nécessite généralement un traitement de remplacement par glucocorticoïdes à vie.

Le fardeau clinique et le besoin non satisfait

L’CAH reste un paysage médical difficile. Les régimes de soins actuels produisent souvent des effets secondaires importants — notamment une croissance ralentie, des dysfonctionnements métaboliques et une qualité de vie compromise — tout en assurant un contrôle incomplet de la maladie. Le mécanisme d’Atumelnant vise à normaliser l’excès d’androgènes surrénaliens et à réduire la dépendance des patients aux stéroïdes à haute dose. En restaurant l’équilibre hormonal par une prise orale quotidienne, cette thérapie comble une lacune critique dans les options de traitement où les approches existantes ne parviennent pas à gérer efficacement les manifestations de la maladie.

S’appuyer sur un succès antérieur

L’essai de phase 3 repose sur des données encourageantes de phase 2, montrant des améliorations rapides et soutenues des biomarqueurs de la maladie ainsi que des mesures de bénéfice clinique. Ces résultats précoces ont montré des réductions significatives de l’excès d’hormones surrénaliennes et une diminution de la dépendance à la glucocorticoïdothérapie. L’étude CALM-CAH étend désormais cette évaluation à une population plus large d’adultes atteints d’hyperplasie surrénalienne congénitale, avec des objectifs d’efficacité et de sécurité centrés sur le contrôle hormonal et les résultats cliniques.

Reconnaissance réglementaire et expansion du pipeline

Le programme de Crinetics a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA, renforçant le besoin médical non satisfait et le potentiel commercial. En regardant vers l’avenir, la feuille de route de développement de la société inclut :

• Le début de l’enrôlement pour BALANCE-CAH, un essai de phase 2/3 chez les patients pédiatriques, prévu pour le Q4 2025
• Des données sur la réduction des glucocorticoïdes et l’extension de 13 semaines attendues début 2026
• Une étude de phase 2/3 sur le syndrome de Cushing dépendant de l’ACTH, prévue pour lancement au premier semestre 2026

Position financière et performance boursière

Crinetics a terminé le T3 2025 avec 1,1 milliard de dollars en liquidités, assurant une autonomie financière jusqu’en 2029. Les actions CRNX ont été négociées entre 24,10 $ et 56,53 $ durant cette période. La dernière séance a clôturé à 49,31 $ (up 2,60%), bien qu’elles aient chuté overnight à 48,20 $ (down 2,52%). La société progresse également sur CRN09682, un candidat de phase 1/2 pour certains tumeurs neuroendocrines et solides.

Le premier recrutement de patient a eu lieu en décembre 2025, marquant la transition entre des preuves prometteuses en phase précoce et un test de phase 3 confirmatoire pour le traitement de l’hyperplasie surrénalienne congénitale chez l’adulte.