UPLIZNA reçoit l'autorisation de la FDA pour le traitement de la myasthénie grave chez l'adulte

Amgen a annoncé que les autorités réglementaires américaines ont approuvé UPLIZNA (inebilizumab-cdon) en tant que solution thérapeutique pour les adultes souffrant de myasthénie grave généralisée testant positif aux anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine ou anti-tyrosine kinase musculaire spécifique. Cette immunothérapie ciblée représente une avancée significative pour les patients, offrant la possibilité d’une gestion durable de la maladie grâce à un schéma posologique simplifié — seulement deux injections de maintenance annuelles après une phase de charge initiale.

Comprendre la maladie et le mécanisme de traitement

La myasthénie grave généralisée constitue une maladie auto-immune rare et imprévisible, médiée par des cellules B, caractérisée par une transmission neuromusculaire perturbée, entraînant une faiblesse musculaire fluctuante et de la fatigue. La physiopathologie de la maladie repose sur des auto-anticorps produits par des cellules B CD19+, en particulier des plasmablastes et des plasmocytes, qui attaquent les protéines essentielles de la jonction neuromusculaire. La population de patients aux États-Unis se situe entre environ 80 000 et 100 000 personnes, dont beaucoup ont des options thérapeutiques limitées.

UPLIZNA agit en ciblant les cellules B CD19+, perturbant efficacement la production d’auto-anticorps pathogènes qui conduisent à la progression de la myasthénie grave. Le mécanisme traite directement la dysfonction immunitaire sous-jacente plutôt que de simplement gérer les symptômes.

Expansion de l’historique d’approbation

Cette autorisation marque la troisième indication pour UPLIZNA dans le cadre réglementaire de la FDA. Le médicament avait précédemment obtenu une approbation en juin 2020 pour le traitement du spectre de la neuromyélite optique à anticorps anti-aquaporine-4 chez l’adulte, suivie d’une autorisation en avril 2025 pour la maladie liée à l’immunoglobuline G4. Ce portefeuille d’approbations en croissance démontre la polyvalence du médicament à travers plusieurs troubles auto-immuns médiés par des cellules B.