اختراق لمرض الرئة النادر: دواء سانوفي الجديد يحصل على اعتراف وكالة الأدوية الأوروبية

تم الوصول إلى معلم هام في علاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD) والانتفاخ الرئوي المرتبط به. منحت وكالة الأدوية الأوروبية تصنيف الدواء اليتيم لـ efdoralprin alfa (SAR447537)، وهو علاج بيولوجي قيد البحث تم تطويره بواسطة سانوفي SNY. هذا الاعتراف، الممنوح للأدوية التي تعالج حالات تؤثر على أقل من 5 من كل 10,000 شخص، يبرز الإمكانات العلاجية لهذا البروتين البشري recombinant ألفا-1 أنتيتريبسين المرتبط بجزيئات الأجسام المضادة.

فهم المرض وآلية العلاج

يمثل AATD حالة وراثية نادرة يفشل فيها الكبد في إنتاج مستويات كافية من بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين (AAT). يعاني المرضى من تلف تدريجي في الرئة، مما يؤدي إلى الانتفاخ الرئوي ومرض الانسداد الرئوي المزمن، مع حالات شديدة قد تتطلب زرع الأعضاء. النهج الجديد باستخدام efdoralprin alfa يعمل عن طريق تثبيط إنزيم elastases الخاص بالعدلات، وهو الإنزيم الذي يدفع تدمير الأنسجة في الرئة المتأثرة، مما يوفر ميزة ميكانيكية على العلاجات الحالية.

الأدلة السريرية التي تدعم قرار EMA

يعتمد التصنيف على بيانات مقنعة من دراسة ElevAATe العالمية من المرحلة الثانية. أظهرت النتائج أن efdoralprin alfa، الذي يُعطى كل ثلاثة أو أربعة أسابيع، أدى إلى زيادات ذات دلالة إحصائية في مستويات AAT الوظيفية مقارنة بالعلاج بالبلازما المشتقة أسبوعيًا عند علامة 32 أسبوعًا. حقق المرضى الذين تلقوا كل من نظام Q3W وQ4W نسبًا أعلى من الأيام التي كانت فيها مستويات AAT الوظيفية ضمن النطاق الطبيعي، ونجحوا في تحقيق الأهداف الأساسية والثانوية للدراسة. يمثل هذا المرونة في الجرعة ميزة عملية للامتثال وجودة الحياة للمرضى.

ومن الجدير بالذكر أن efdoralprin alfa كان قد حصل سابقًا على تصنيفي Fast Track وOrphan Drug من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مما يرسخ مسارًا تنظيميًا مزدوجًا يسرع جداول تطوير هذا العلاج الذي يغير حياة المرضى.

سياق السوق ومشهد الاستثمار

خلال العام الماضي، ارتفعت أسهم SNY بنسبة 1.3%، متخلفة عن مكاسب قطاع التكنولوجيا الحيوية الأوسع التي بلغت 13.8%. ضمن سوق العلاجات للأمراض النادرة التنافسية، أظهرت الفرص البديلة زخمًا أقوى. ANI Pharmaceuticals ANIP، CorMedix CRMD، وCastle Biosciences CSTL تمتلك تصنيفات Zacks أعلى. ارتفعت شركة ANIP بنسبة 51.8% سنويًا مع ارتفاع تقديرات الأرباح للسنة 2025 من 7.29 دولارات إلى 7.56 دولارات، بينما زادت CRMD بنسبة 29.1% مع ارتفاع توقعات أرباح 2025 من 1.85 دولار إلى 2.87 دولار. كما ارتفعت CSTL بنسبة 46.4% مع تضييق كبير في تقديرات الخسائر.

الأهمية الاستراتيجية

يعزز استحواذ سانوفي على efdoralprin alfa، بعد شراء Inhibrx في 2024، من خط أنابيب الأمراض النادرة خلال فترة تسيطر فيها أسواق الأدوية اليتيمة على تقييمات عالية. يوضح هذا التطور كيف تستمر الابتكارات في مجال التكنولوجيا الحيوية في إعادة تشكيل ديناميكيات الاستثمار والخيارات العلاجية لأولئك الذين يواجهون حالات كانت سابقًا غير قابلة للعلاج.