اختراق في العلاج الجيني: 4D-710 يُظهر مكاسب سريرية مستدامة في علاج التليف الكيسي

4D Molecular Therapeutics (FDMT) أصدرت للتو بعض البيانات المثيرة للاهتمام من المرحلة الأولى التي لفتت انتباه مجتمع التكنولوجيا الحيوية. أظهر مرشح العلاج الجيني التجريبي للشركة 4D-710 تحسينات ملموسة في وظيفة الرئة بين مرضى التليف الكيسي—وهي فئة من المرضى الذين يكافحون لإيجاد خيارات علاج فعالة.

النقاط الرئيسية من تجربة AEROW

إليك ما يجعل هذا الأمر ملحوظًا: شملت دراسة المرحلة الأولى AEROW مرضى التليف الكيسي الذين لم يتحملوا أو لم يستجيبوا للعلاجات المعدلة لـ CFTR التقليدية. هؤلاء هم المرضى الذين تركهم ترسانة العلاج الحالية خلفهم بشكل أساسي. قدمت 4D-710 تحسينات تنفسية قابلة للقياس باستخدام مقياسين حاسمين—النسبة المئوية المتوقعة لنفخ الزفير القسري في ثانية واحدة (ppFEV1) ومؤشر تصفية الرئة (LCI2.5)—وكلاهما أظهر مكاسب ذات معنى سريري عند مستوى الجرعة المختارة للمرحلة الثانية.

الأهم من ذلك، أن التعبير عن الجين الانتقالي استمر ضمن النطاق العلاجي لمدة لا تقل عن سنة، مما يشير إلى أن 4D-710 ليس مجرد حل مؤقت ولكنه تدخل محتمل دائم.

ما هو القادم لـ FDMT

تتقدم الشركة الآن بتوسيع التسجيل في المرحلة الثانية، مع توقع إكمال مجموعة تصعيد الجرعة بحلول منتصف 2026، تليها تحديثات شاملة للبرنامج في النصف الثاني من 2026. يضع هذا الجدول الزمني 4D Molecular Therapeutics في مسار ثابت إذا استمرت البيانات في الثبات.

كما لاحظ السوق—ارتفعت أسهم FDMT بنسبة 5.21% لتغلق عند 11.52 دولار يوم الثلاثاء، مما يعكس ثقة المستثمرين في مسار البرنامج.

يمثل هذا خطوة مهمة للأمام لفئة المرضى الذين يصعب علاجهم ويعزز سبب بقاء العلاج الجيني أحد أكثر مجالات الابتكار التي تتابعها صناعة التكنولوجيا الحيوية عن كثب.